LEQEMBI（lecanemab irmb）是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样蛋白β（aβ）。LEQEMBI在美国用于治疗阿尔茨海默病（AD）。
2023年1月6日，Eisai Co.Ltd和Biogen Inc今天宣布，根据加速批准途径，美国食品和药物管理局（FDA）已批准lecanemab-irub（美国品牌名称：LEQEMBI™) 静脉注射用100 mg/mL，针对聚集的可溶性（“原原纤维”）*和不溶性淀粉样蛋白β（aß）形式的人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。该批准基于第2阶段的数据，该数据表明LEQEMBI减少了Aß斑块在大脑中的积聚，这是AD的一个重要特征。利用最近发布的大型全球第3阶段临床试验Clarity AD的数据，Eisai将迅速向FDA提交补充生物制剂许可证申请（sBLA），以按照传统途径获得批准。
适应症
LEQEMBI用于治疗阿尔茨海默病。LEQEMBI治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，即在临床试验中开始治疗的人群。在疾病早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据都没有研究过。根据LEQEMBI治疗患者中观察到的淀粉样β斑块减少，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中的临床益处。
剂量和给药（ARIA患者选择、给药说明、监测和给药中断）
LEQEMBI的推荐剂量为10mg/kg，每两周静脉给药一次，在开始治疗前确认存在Aß病理的合格患者。在LEQEMBI治疗的前14周，建议加强对淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的临床警惕。在开始LEQEMBI治疗之前，应获得基线、最近（一年内）的脑部MRI，并在第5次、第7次和第14次输注之前进行MRI定期监测。
不良反应
在研究201中，对763名接受至少一剂LEQEMBI的患者进行了LEQEMBI的安全性评估。在每两周接受10 mg/kg LEQEMBI治疗的患者中，至少有5%的患者报告了最常见的不良反应（N=161），并且比安慰剂组患者（N=245）的发生率高出至少2%，这些不良反应包括输液相关反应（LEQEMBI20%；安慰剂3%）、头痛（LEQEMbI14%；安慰剂10%）、ARIA-E（LEQEMB I10%；安慰剂1%）、咳嗽（LEQEM I9%；安慰剂5%）和腹泻（LeQEMBI8%；安慰剂5%。导致LEQEMBI停药的最常见不良反应是输液相关反应，导致2%（4/161）的LEQEMBI患者停药，而安慰剂组为1%（2/245）。
合并抗血栓药物和脑出血的其他危险因素
由于基线使用抗凝药物，患者被排除在研究201中。允许使用阿司匹林和氯吡格雷等抗血小板药物。与接受安慰剂和抗血栓药物的患者相比，接受LEQEMBI和抗血栓药（阿司匹林、其他抗血小板药物或抗凝剂）的患者患ARIA-H的风险没有增加。大多数抗血栓药物的接触是阿司匹林；很少有患者接触其他抗血小板药物或抗凝剂，这限制了关于服用其他抗血小板药物和抗凝剂的患者患ARIA或脑出血风险的任何有意义的结论。
由于在服用LEQEMBI的患者中观察到了直径大于1cm的脑出血，因此在考虑对已经接受LEQEMBI治疗的患者服用抗凝血剂或溶栓剂（如组织型纤溶酶原激活剂）时，应格外谨慎。此外，由于以下脑出血风险因素，患者被排除在研究201中：既往脑出血最大直径大于1cm、4次以上微出血、浅表铁质沉着、血管源性水肿、脑挫伤、动脉瘤、血管畸形、感染性病变、，涉及主要血管区域的多发性腔隙性梗死或中风以及严重的小血管或白质疾病。
在考虑对具有这些危险因素的患者使用LEQEMBI时应谨慎。
“FDA根据加速批准途径批准LEQEMBI是Eisai 40年阿尔茨海默病研究的一个重要里程碑，反映了我们持续致力于减轻阿尔茨海默病患者及其家属的负担Eisai Co.，Ltd.首席执行官Haruo Naito说：“阿尔茨海默病的挑战超出了对患者的医疗影响和对其家人的考虑，但也会通过降低生产力、提高社会成本和焦虑来影响整个社会。收到此加速批准后，我们将重点向医疗保健专业人员提供有关LEQEMBI正确使用的重要信息。Eisai还将与各种支付方合作，提供LEQEMBI服务，提供患者支持计划，并将尽最大努力尽快完成传统审批，为更多患有早期阿尔茨海默病的患者提供服务。"
Christopher a。Viehbacher，Biogen总裁兼首席执行官。“这一批准也是对许多科学家和医生的一种认可，他们多年来一直耐心地、坚持不懈地为这种高度复杂的疾病寻找治疗方法。Eisai和Biogen合作了近十年，致力于推进改善阿尔茨海默病患者生活的研究，我们知道，这一承诺必须并将继续在与阿尔茨海默氏症的斗争中。”海默氏病。"
此外，为了支持某些经济状况不佳的患者获得LEQEMBI，Eisai的患者援助计划（PAP）将免费为符合经济需求和其他计划标准的合格未参保和未参保患者（包括医疗保险受益人）提供LEQEMBI。
Eisai期待着继续与各种付款人进行建设性接触，包括医疗保险和医疗补助中心（CMS）、TRICARE、美国退伍军人健康管理局和私人健康保险公司，以确保适当的受益人能够获得这种新疗法。目前，医疗保险患者无法获得LEQEMBI。医疗保健专业人员诊断出患有轻度认知障碍或轻度痴呆症阶段，且确认大脑中存在淀粉样斑块的医疗补助计划唯一受益人，将在加速批准后根据医疗补助项目获得LEQEMBI，具体取决于各州流程。
Eisai正在开发一项多方面的教育计划，以进一步促进AD医疗保健社区对ARIA的真实管理和监测的理解。这项倡议，了解ARIA™, 将提供资源和项目，包括对等教育、个人和团体教育课程以及历史案例研究的主题专家评估。了解ARIA将包括与医学成像领域的领先专家以及主要专业协会的合作。初始资源将于2023年1月提供。
LEQEMBI将在2023年1月23日的一周内或之前提供。Eisai今天宣布了LEQEMBI在美国的定价和理由。
Eisai是LEQEMBI全球开发和监管提交的领导者，Eisai和Biogen共同商业化和共同推广产品，Eisay拥有最终决策权。
*原纤维是75-500 Kd的大Aß聚集可溶性物质。
美国的适应症、剂量和管理以及重要安全信息。
适应症
LEQEMBI用于治疗阿尔茨海默病。LEQEMBI治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，即在临床试验中开始治疗的人群。在疾病早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据都没有研究过。根据LEQEMBI治疗患者中观察到的淀粉样β斑块减少，该适应症在加速批准下获得批准。该 |
