2022年12月27日，Acer Therapeutics Inc.（“Acer”）及其合作伙伴RELIEF THERAPEUTICS Holding SA（“Relief”）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准OLPRUVA™ （苯丁酸钠）在美国用于口服混悬液，用于治疗某些患有尿素循环障碍（UCD）的患者，这些疾病包括缺乏氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转羧酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶。
“FDA批准OLPRUVA™, 宏碁首席执行官兼创始人Chris Schelling表示：“这是一种创新的苯丁酸钠配方，首次包装在单剂量信封中，标志着我们不断致力于为罕见病患者开发新的和差异化的治疗方案。“患有UCD的患者现在可以选择OLPRUVA替代治疗方案™, 以解决现有疗法可能带来的一些挑战。我们很高兴能够为患有这种具有挑战性疾病的患者提供一种新的、经批准的治疗选择。”
国家尿素循环障碍基金会主席Tresa Warner表示：“与UCD一起生活的日常挑战可能会让患者及其家人感到难以承受，情绪也会很低落。”。“我们欢迎能够帮助患者、护理人员及其医疗团队管理UCD的新治疗方案。”
OLPRUVA的™ 根据此前宣布的2022年3月公司与马拉松资产管理有限公司（Marathon Asset Management L.P.）附属公司签订的贷款协议，批准将触发向宏碁提供4250万美元的定期贷款。
OLPRUVA™ 已被FDA批准为口服混悬剂，用于治疗UCD患者。UCD是一组罕见的遗传性疾病，如果氨水平得不到控制，会导致有害的氨在血液中积聚，从而可能导致大脑损伤和神经认知障碍。1随着时间的推移，氨的任何增加都是严重的。因此，重要的是要遵守任何膳食蛋白质限制，并有其他药物选择来帮助控制氨水平。
Relief首席执行官杰克·温斯坦（Jack Weinstein）补充道：“FDA的这一批准对于美国的UCD患者来说是一个重要的里程碑，为他们的病情管理提供了额外的选择。”。“我们期待着在OLPRUVA基础上再接再厉™’在美国获得批准，并将其供应范围扩大到美国以外的其他地区”
OLPRUVA™ 根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCA）第505（b）（2）节获得FDA批准，这是一条允许申请人至少部分依赖第三方数据进行批准的监管途径。在其新药申请（NDA）中，宏碁引用了参考上市药物（RLD）BUPHENYL®粉末的临床前和临床安全性和疗效数据，该药物被批准作为慢性治疗涉及CPS、OTC或as缺陷的UCD患者的辅助疗法，Acer还提供了其他数据，包括评估OLPRUVA生物利用度和生物等效性的研究™ 与BUPHENYL®粉末相比。这些研究的数据在2022年4月的遗传代谢疾病学会（SIMD）年会和2022年5月的基因代谢营养师国际（GMDI）会议上显示，OLPRUVA™ 与BUPHENYL®粉末生物等效。
关于OLPRUVA™
OLPRUVA™ 是一种处方药，与某些治疗一起使用，包括改变饮食，用于体重44磅（20千克）或更大、体表面积（BSA）为1.2平方米或更大的成人和儿童的长期管理，患有尿素循环障碍（UCDs），包括氨甲酰磷酸合成酶（CPS）缺乏，鸟氨酸转氨基淀粉酶（OTC）或精氨琥珀酸合成酶（AS）。奥尔普鲁瓦™ 不用于治疗血液中氨的快速增加（急性高氨血症），这可能危及生命，需要紧急医疗。
重要安全信息
在OLPRUVA治疗期间服用某些药物可能会增加血液中的氨含量或导致严重的副作用™. 告诉你的医生你或你的孩子服用的所有药物，特别是如果你或你孩子服用皮质类固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒。
OLPRUVA™ 可能导致严重的副作用，包括：1）神经系统问题（神经毒性）。症状包括嗜睡、疲倦、头晕、呕吐、恶心、头痛、神志不清、2）血液中钾含量低（低钾血症）和3）与肿胀（水肿）相关的症状。
OLPRUVA™ 含有盐（钠），可因盐和水滞留而导致肿胀。如果您或您的孩子出现任何这些症状，请立即告诉您的医生。您的医生可能会进行某些血液测试，以检查OLPRUVA治疗期间的副作用™. 如果您患有心脏、肝脏或肾脏等疾病，正在怀孕/计划怀孕或哺乳，您的医生将决定是否使用OLPRUVA™ 适合你。OLPRUVA最常见的副作用™ 包括月经不规律或月经不规律、食欲下降、体味、味道不好或在生病前避免进食（厌恶口味）。这些并不是OLPRUVA可能的所有副作用™. 打电话给医生寻求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。
信息来源：
https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/12/27/2579855/0/en/Acer-Therapeutics-and-Relief-Therapeutics-Announce-U-S-FDA-Approval-of-OLPRUVA-for-Patients-with-Urea-Cycle-Disorders.html
请参阅随附的OLPRUVA完整处方信息：
https://www.acertx.com/wp-content/uploads/2022/12/OLPRUVA-Prescribing-Information.pdf |
