新药Cevenfacta(Eptacog beta[aktiviert])，20多年来获欧盟批准了第一种新的抑制剂，治疗和控制血友病A和B患者的出血发作。这种新的重组凝血因子VIIa适用于用抑制剂治疗患有血友病A或B的成人和青少年（12岁或以上）进行手术或侵入性手术的出血发作和预防出血。
2022年7月25日，LFB今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已于7月15日授予CEVENFACTA（septacog beta）上市许可，这是20多年来第一个新的绕过代理。CEVENFACTA®适用于成人和青少年（12岁及以上），用于治疗以下患者组的出血发作和预防手术或侵入性手术中的出血：
对凝血因子VIII或IX具有高反应性抑制剂的先天性血友病患者（即。≥5 Bethesda单位（BU）；
在具有低滴度抑制剂（BU<5）的先天性血友病患者中，但预期对因子VIII或因子IX的给药有较高的记忆反应，或预期对FVIII或FIX的剂量增加难以耐受。
LFB主席兼首席执行官Denis Delval表示：“我们非常高兴EMA批准CEVENFACTA®，这为欧盟的血友病患者提供了一种新的治疗选择。这一批准是对我们创新的LFB技术的验证，也是对LFB对患者的深切承诺的认可。”
LFB科学、医疗和监管事务执行副总裁Patrick Delavault博士（医学博士）表示：“我们需要时刻牢记出血事件，哪怕是一次出血事件，对服用抑制剂的血友病患者及其家人来说意味着什么。这一新的治疗替代方案是改善患者生活的重要机会”。
LFB已于6月2日获得SEVENFACT®（septacogβ）在墨西哥的上市许可，用于用抑制剂治疗成人和青少年血友病a或B的出血发作。
关于PERSEPT研究：
CEVENFACTA®的批准基于三期临床试验PERSEPT 1和PERSEPT 3的数据。
PERSEPT 1三期多中心、随机、开放标签交叉研究对两种初始剂量方案（75µg/kg和225µg/kg）进行了评估，评估了27名青少年和成人血友病A和B患者（12-54岁）的468例出血发作，包括出血发作的全类型严重程度（轻度、中度和重度）。
两种给药方案均达到主要终点，分别在75µg/kg剂量和225µg/kg剂量的12小时内控制了81%和90%的出血。到24小时，75µg/kg剂量方案治疗的96.7%的出血发作和225µg/kg剂量治疗的99.5%的冗余出血发作均保持了止血效果（次要终点），无需任何替代治疗。75µg/kg给药方案达到止血效果的中位时间为5.98小时，225µg/kg给药剂方案为3小时。75µg/kg剂量治疗出血发 作需要2次注射，225µg/kg剂量方案只需要1次注射。
PERSEPT 3 III期、多中心、开放标签、单臂研究评估了CEVENFACTA®在计划进行选择性手术或其他侵入性手术的A或B型血友病患者中的安全性和有效性。12名患者入选本研究，其中6名患者接受了小手术，6名患者进行了大手术。对于主要的外科/侵入性手术，在侵入性手术开始前立即以200µg/kg的初始剂量进行治疗。对于较小的择期手术，在手术开始前立即给予75µg/kg的初始推注剂量。总的来说，81.8%的手术报告在最后一次给药后48小时成功治疗。
这两项临床试验中均未报告血栓栓塞事件。未发现与治疗相关的严重不良事件（SAE）。
应监测患者是否有血栓形成、超敏反应和中和抗体的迹象。研究中最常见的不良反应是输液部位不适、输液部位血肿、术后血肿、输液相关反应、体温升高、头晕和头痛。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20220725005414/en/
完整说明资料附件：https://www.medicines.org.uk/emc/product/14109/smpc
CEVENFACTA 1mg(45 KIE), Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung 1 DSF Pulv + 1 FS Lsgm. N1
HERSTELLER
LFB
MARKTEINFÜHRUNG (D)
11/2022
Cevenfacta®1 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
Cevenfacta®2mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
Cevenfacta®5 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
Nein
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Indikationen
Cevenfacta ist zugelassen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren zur Behandlung von Blutungsepisoden und zur Prävention von Blutungen bei Operationen und invasiven Eingriffen bei Patienten mit angeborener Hämophilie mit hochtitrigen Inhibitoren gegen die Gerinnungsfaktoren VIII oder IX (≥ 5 Bethesda-Einheiten [BE]) sowie bei Patienten mit angeborener Hämophilie mit niedrigtitrigen Inhibitoren (BE < 5), bei denen mit einem hohen anamnestischen Inhibitoranstieg oder mit einer refraktären Reaktion auf hohe Dosen von FVIII oder FIX zu rechnen ist.
Wirkmechanismus
Bei Eptacog beta (aktiviert) handelt es sich rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa. Faktor VII aktiviert Faktor X zu Faktor Xa, der wiederum den Gerinnungsprozess aktiviert. Da Faktor VI |
