Rifnua片剂是世界上第一个获批的选择性P2X3受体拮抗剂，它通过阻断P2X3受体介导的在气道迷走神经C纤维上发现的细胞外ATP信号传导来阻断感觉神经。它抑制激活和咳嗽。适应症或作用是“难治性慢性咳嗽”。
2022年01月20日，默沙东（Merck & Co，MSD）和日本杏林制药（ kyorin ）的Lyfnua（Gefapixant citrate）45mg片剂获得日本厚生劳动省（MHLW）批准用于难治性慢性咳嗽的治疗。
值得一提的是，Gefapixant是全球获批的第1款选择性P2X3受体拮抗剂。
本次在日本获批依据名为COUGH-1研究（临床试验登记号：NCT03449134，MK-7264-027）和COUGH-2研究（临床试验登记号：NCT03449147，MK-7264-030）的两项3期临床试验结果。
2项临床试验研究均达到了主要终点：与安慰剂组受试者相比，每天接受2次45mg剂量Gefapixant的治疗组患者在第12周（COUGH-1研究，n=730）和第24周（COUGH-2研究，n=1314）的24小时咳嗽频率（24小时录音-客观地测量每小时咳嗽次数）达到统计学意义的显著降低。具体而言，COUGH-1研究中，第12周时接受45mg每天2次G efapixant治疗的成年患者与安慰剂组患者相比，在24小时咳嗽频率方面相对于安慰剂减少18.45%；在COUGH-2研究中，第24周时该数据相对于安慰剂组减少14.64%。
此前在2021年3月，默沙东（Merck & Co）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）受理了Gefapixant citrate的新药上市申请（NDA）。此前PDUFA目标日期为2021年12月21日。预计FDA将在2022年第一季度作出最后的审批决定。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/2290001F1028_1_02/2290001F1028_1_02?view=body&lang=ja |
