Aspaveli(pegcetacoplan)是欧盟批准的首个靶向C3疗法，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2021年12月13日，瑞典Orphan Biovitrum AB(publ)(Sobi)和Apellis Pharmaceuticals, Inc. 今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)，这是第一个也是唯一一个靶向 C3治疗，用于治疗用C5抑制剂治疗至少三个月后出现贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成人。根据欧洲药品管理局孤儿药品委员会的建议，EC确定pegcetacoplan继续满足2017年授予的用于治疗PNH的孤儿药指定状态的标准。
  PNH是一种罕见的、慢性的和危及生命的血液疾病，其中不受控制的补体激活导致通过血管内溶血和血管外溶血破坏携带氧气的红细胞。 PNH的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和使人衰弱的症状，例如由贫血引起的严重疲劳。根据一项回顾性和横断面研究，尽管C5抑制剂治疗可改善溶血活性，但大约72%的PNH患者接受C5抑制剂治疗后仍然贫血。
“欧盟委员会对Aspaveli的批准对于整个欧洲的PNH患者来说是一个里程碑，”Sobi首席执行官兼总裁Guido Oelkers说。 “PNH的症状会显着影响生活质量。此外，尽管目前进行了治疗，但许多人仍然需要频繁输血。我们现在正与欧盟成员国合作，以尽快提供这种重要药物的使用权。”
  “作为欧洲第一个也是唯一一个靶向C3疗法，Aspaveli有可能提高PNH患者的护理标准，”Apellis首席医疗官Federico Grossi医学博士说。 “今天的批准代表了欧洲十多年来第一个新的补充药物类别，建立在美国推出这一重要治疗方法的基础上。”
  该批准是基于头对头PEGASUS 3期研究的结果，该研究评估了Aspaveli与eculizumab在16周时在接受eculizumab 治疗后仍患有持续性贫血的PNH成人患者的疗效和安全性。完整的安全性和有效性结果于 2021.1年3月发表在《新英格兰医学杂志》上
  孤儿药指定被授予治疗严重疾病的疗法，该疾病在欧盟影响不到万分之五，并且比现有疗法提供显着益处。Aspaveli将拥有基于PNH孤儿药指定的市场独占性。
  关于 Aspaveli®/Empaveli™
  Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活，补体级联反应是身体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。Aspaveli在欧盟被批准为一种孤儿药，用于治疗用C5抑制剂治疗至少三个月后出现贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成人，并在美国被批准为Empaveli，用于治疗PNH成人.该疗法还正在针对血液学、肾病学和神经病学等其他几种罕见疾病进行研究。
  完整说明资料附件：https://www.medicines.org.uk/emc/product/13369/smpc
  信息来源：https://www.prnewswire.co.uk/news-releases/aspaveli-r-empaveli-tm-pegcetacoplan-demonstrated-sustained-normalisation-of-clinical-measures-in-a-broad-pnh-patient-population-837801011.html