2025年11月7日，Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Imcifree（setmelanotide）注射液的补充适应症，用于6岁及以上因Bardet-Biedl综合征（BBS）而肥胖的成人和儿童患者的慢性体重管理。  Imcifree(Setmelanotide)是第一种专门批准用于BBS患者慢性体重管理的药物，BBS是一种与早发性儿童肥胖相关的罕见遗传性疾病。

  2020年11月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Imcifree用于6岁及以上患有肥胖的成人和儿童患者的慢性体重管理，这些肥胖是由于遗传性疾病，如前皮黑皮质素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/可欣1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏，这些疾病会导致早期开始的严重肥胖。

  BBS是一种罕见的遗传性疾病，症状变化很大，可能包括肥胖、视网膜变性、肾功能减退或手脚多指等。

  BBS患者的肥胖始于早期（通常在1岁之前），并且是渐进的。对于因BBS而肥胖的患者，现有的体重管理选择通常是不成功的。

  在一项为期66周的试验中评估了Imcifree的安全性和有效性，该试验招募了44名临床诊断为BBS和肥胖（体重指数[BMI]大于或等于30 kg/m2，或儿童患者的BMI大于或等于第97百分位数）的6岁及以上患者。该试验包括最初14周的随机、双盲、安慰剂对照治疗期，然后是52周的开放标签治疗期。经过52周的治疗，服用Imcifree的患者平均损失了7.9%的BMI。61%的患者损失了5%或更多的BMI，39%的患者损失的BMI为10%或更多。

  Imcifree附带警告和预防措施：Imcifree与性唤起障碍有关；指示勃起时间超过4小时的男性患者寻求紧急医疗救助；Imcifree与自杀意念和抑郁有关；因此，应监测个体的情绪变化和自杀念头；Imcifree还与皮肤色素沉着增加有关，包括原有痣的变化；因此，个体在接受setmelanotide治疗之前和期间应进行皮肤检查。最常见的不良反应包括皮肤色素沉着；注射部位反应；胃肠道反应（恶心、呕吐、腹泻）；以及阴茎自发勃起。