2020年12月16日，瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准扩大Doptelet（avatrombopag）的适用范围，用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数量少，导致淤伤和出血风险增加。据估计，每百万人中有100人患有ITP，当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。原发性ITP在成人群体中的发病率为每年每十万人中有3.3人患病。目前，ITP尚无治愈疗法，这些患者通常在接受各种治疗方法后复发，仍然需要药物来降低临床重大出血的风险。
Doptelet的活性药物成分avatrombopag是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。
在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗血小板减少症。2019年6月，FDA批准扩大Doptelet的适用范围，用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，治疗血小板减少症。在欧盟，Doptelet于2019年6月获得批准，用于计划接受侵入性手术的CLD成人患者，治疗严重的血小板减少症。
SOBI首席医疗官兼研发主管Ravi Rao表示：“这一消息是向欧洲ITP患者提供治疗选择迈出的重要一步。今天CHMP的积极意见对整个欧洲的ITP患者来说是一个重要的里程碑。如果得到欧盟委员会的批准，Doptelet将为患者和医学专家提供一种没有任何食物种类限制的新口服治疗方案。”
原文出处：
European advisory group backs SOBI's Gilead's Doptelet in thrombocytopenia
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