2020年05月29日，强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（ FDA）已批准一种新的儿童配方Sirturo（斯耐瑞®，通用名：bedaquiline，贝达喹啉），该药现在被用作治疗成人和儿童（年龄≥5岁，体重≥15公斤）耐多药肺结核（MDR-TB）患者联合治疗方案的一部分。在美国，只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用Sirturo。
基于痰培养转化时间，该适应症获得了 FDA的加速批准。对该适应症的持续批准将取决于验证性 临床试验中对临床受益的验证和描述。Sirturo不应用于治疗潜伏性结核感染、肺外结核或药物敏感性结核、非结核分枝杆菌引起的感染。Sirturo治疗HIV感染的耐多药结核病患者安全性和有效性尚未确定，因为临床数据有限。
此次 FDA批准，标志着Sirturo儿科配方的首次监管批准，这是强生全球儿科研究与开发（R&D）项目的关键组成部分。这种新的20毫克片剂，可以与水一起给那些能够吞下完整片剂的患者、并与食物一起服用。对于吞咽完整药片有困难的患者，可以将药片分散在水中服用。为了便于管理，分散在水中的混合物可以进一步与饮料或软食混合。或者，片剂可以在使用和服用前立即压碎并与软食混合。
此次批准，基于一项单臂、开放标签II期研究的数据。该研究入组了5岁至12岁以下的儿科患者，这些患者确诊或疑似患有耐多药肺结核（MDR-TB），并在24周内接受一半成人剂量的Sirturo®20mg片剂治疗，同时接受治疗MDR-TB的背景方案。儿童配方的申请获得了 FDA的优先审查。
强生全球公共卫生全球负责人Martin Fitchet医学博士表示：“贝达喹啉儿科配方的首次批准，对患有多药耐药结核病的儿童来说是一个重大进步。结核病已经是全球卫生中经常被忽视的一个领域，患有结核病的儿童尤其容易受到感染。现代化的儿科治疗是朝着减少这些年轻患者的痛苦和一劳永逸地结束结核病迈出的关键一步。”
杨森研发公司全球公共卫生研发部全球负责人Ruxandra Draghia Akli博士表示：“在过去的10年中，我们看到了结核病创新的巨大进步，特别是对于最难治疗的形式。强生为推动这项针对所有年龄段患者的研发而感到自豪。我们贝达喹啉儿科项目的这一最新成果将为解决脆弱人群中的耐多药结核病问题提供一个新工具。”
结核病是世界上最致命的传染病，仅在2018年就夺去了大约150万人的生命，超过了艾滋病毒和疟疾的总和。虽然结核病最常影响到成年人最富有成效的年份，但在2018年，估计全世界有110万儿童患上结核病，20多万人死亡。然而，据世界卫生组织（WHO），这些数据可能低估了儿童结核病的真正负担。
2012年，Sirturo首次获得美国 FDA加速批准，用于符合资格的成人患者，这 是40多年来第一种新型结核病药物。2019年， FDA批准Sirturo®100mg片剂，作为联合疗法的一部分，用于年龄在12-18岁、体重至少30公斤（66磅）的耐多药肺结核（MDR-TB）青少年患者的治疗，该药仅限于不能提供有效治疗方案时的保留用药。目前，强生正在对2-4岁的儿童和2岁以下的婴儿进行进一步的研究。
Sirturo是一种二芳基喹啉抗菌药，适用于作为组合疗法的一部分，用于成人和儿童（≥5岁，体重≥15公斤）耐多药肺结核（MDR-TB）的治疗。
在中国，Sirturo（斯耐瑞®，富马酸贝达喹啉片）于2016年12月获得批准，作为组合疗法的一部分，用于18岁及以上成人MDR-TB的治疗。只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用本品。本品应在直接面视督导下治疗（DOT）。
原文出处：U.S. FDA approves New Pediatric Formulation of SIRTURO (bedaquiline) as Part of Combination Therapy to Treat Children with Pulmonary Multidrug-Resistant Tuberculosis |
