2020年8月12日，日本新药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VILTEPSO™（viltolarsen）注射液用于Duchenne肌营养不良（DMD）患者，这些患者可接受外显子53跳过治疗。
  VILTEPSO因肌营养不良蛋白（一种支持肌肉健康的关键蛋白质）的增加而获得美国食品药品监督管理局的加速批准。由于缺乏肌营养不良蛋白是DMD的根本原因，因此尽早增加肌营养不良素是治疗DMD的关键目标。
  VILTEPSO是第一个也是唯一一个外显子53跳过疗法，证明了4岁儿童肌营养不良蛋白的增加。VILTEPSO的持续批准可能取决于3期验证性试验中临床效益的确认。
  DMD是由阻止肌营养不良蛋白产生的基因突变引起的。DMD患者会出现进行性和不可逆的肌肉损失，症状早在两岁时就出现了。心脏和呼吸肌问题始于青少年时期，并导致严重的、危及生命的并发症。
  在研究1中，在接受80 mg/kg/wk推荐剂量的患者中（N=8），100%的患者（8/8）在接受VILTEPSO治疗后显示肌营养不良蛋白水平升高，88%的患者（7/8）显示肌营养异常蛋白水平高于正常水平3%。总体而言，在治疗20-24周后，VILTEPSO（80mg/kg/wk）的肌营养不良蛋白表达平均增加到正常值的近6%，而基线时为0.6%。
  VILTEPSO最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。
  接受VILTEPSO治疗的患者可以选择并灵活地在家中或医院或治疗中心接受输液。VILTEPSO由训练有素的医疗保健专业人员以每公斤体重80毫克、每周60分钟的静脉输液方式给药。
  关于VILTEPSO™(viltolarsen) 注射液
  在美国获得批准之前，VILTEPSO获得了优先审查以及罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定。2020年3月，VILTEPSO在日本获得批准，用于治疗可接受外显子53跳过疗法的DMD患者。在日本获得批准之前，VILTEPSO被授予SAKIGAKE名称、孤儿药名称和有条件早期批准系统名称。
  适应症
  VILTEPSO适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的DMD基因已确认突变，可以跳过外显子53。根据VILTEPSO治疗患者骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
  在临床研究中，没有患者在VILTEPSO治疗期间出现肾毒性。然而，VILTEPSO等药物可能会导致肾毒性。您的医生可能会在开始使用VILTEPSO之前和治疗期间监测您的肾脏健康状况。
  VILTEPSO最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/ns-pharmas-viltepso-viltolarsen-injection-now-fda-approved-in-the-us-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-in-patients-amenable-to-exon-53-skipping-therapy-301111298.html