NS Pharma的VILTEPSO（TM）（viltolarsen）注射剂已在美国FDA批准，可用于治疗适用于外显子53跳过疗法的患者的杜兴氏肌营养不良症
• 服用VILTEPSO的患者在治疗20-24周后，肌营养不良蛋白的表达增加至正常值的5.9％。
• 总体而言，在一项重要的VILTEPSO研究中，治疗后100％的患者的肌营养不良蛋白水平升高，而88％的患者的肌营养不良蛋白水平为正常值的3％或更高。
2020年8月12日，NS Pharma，Inc，是日本Shinyaku Co.，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了VILTEPSO™（viltolarsen）注射剂,用于患有杜兴氏肌营养不良（DMD）的外显子53跳过疗法的患者。 VILTEPSO因抗肌萎缩蛋白的增加而获得了FDA的加速批准，抗肌萎缩蛋白是支持肌肉健康的关键蛋白。由于肌营养不良蛋白的缺乏是DMD的根本原因，因此尽可能早地增加肌营养不良蛋白是DMD治疗的关键目标。VILTEPSO是第一个也是唯一的第53外显子跳过疗法，可证明四岁以下儿童的肌营养不良蛋白增加。VILTEPSO的持续批准可能取决于3期验证试验中临床获益的确认。
DMD是由阻止肌营养不良蛋白产生的遗传突变引起的。DMD患者会经历进行性和不可逆的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现。心脏和呼吸肌问题始于青少年时代，并导致严重的威胁生命的并发症。
VILTEPSO新药申请（NDA）提交的结果包括在北美进行的一项2期，2期研究，研究对象为年龄在4岁至10岁以下的患者（研究1，N=16）和多中心开放标签在日本对五岁至18岁以下的男孩进行的研究（研究2，N=16）。
在研究1中，接受建议剂量80mg/kg/wk（N=8）的那些患者中，接受VILTEPSO治疗的肌营养不良蛋白水平升高，其中100％（8/8）患者中88％（7/8）的肌营养不良蛋白水平比正常水平高3％或更高。总体而言，在治疗20-24周后，使用VILTEPSO（80mg/kg/wk）观察到的肌营养不良蛋白表达平均增加至正常值的6％，而基线时为0.6％。
VILTEPSO最常见的副作用包括上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发烧。
“数十年来，治疗DMD的神经病学家一直希望发现能够显着改善肌营养不良蛋白产生的疗法，而VILTEPSO所观察到的肌营养不良蛋白增加的幅度令人印象深刻，”研究与研究人员Vamshi Rao博士说，Ann＆Robert H. Lurie Children's芝加哥医院。 VILTEPSO的批准对于DMD患者可以接受外显子53跳跃疗法是一个令人振奋的发展，并且可能很快成为这些患者的基础治疗。”
接受VILTEPSO治疗的患者可以选择和灵活地在家中，医院或治疗中心接受输液。 VILTEPSO由训练有素的医疗保健专业人员管理，每公斤体重80毫克，每周60分钟静脉输注。
NS Pharma将通过NS Support计划的每一步为家庭，医生和医疗保健专业人员提供专用的个性化资源。 NS Pharma将举办一系列网络研讨会，介绍可通过NS Support获得的全面护理协调。在LinkedIn和Twitter上关注我们，以获取有关即将举行的网络研讨会的信息和注册。
“我代表NS Pharma和Nippon Shinyaku，对参加我们的临床试验并已获得今天批准的家庭和医生表示最深切的谢意，” NS Pharma，Inc.总裁田中刚雄说。自豪地现在提供一种重要的新治疗方案，以帮助解决这种毁灭性疾病引起的大量未满足需求。”
NS Pharma在验证性的3期RACER53试验中继续研究VILTEPSO的安全性和有效性。该研究于2019年10月启动，目前正在招募中。此3期临床试验的目的是确认在“加速批准”途径下提交的临床发现。
关于杜兴肌营养不良症（DMD）
DMD是肌肉营养不良的一种渐进形式，主要发生于男性。DMD会导致进行性肌无力和骨骼，心脏和肺部肌肉丢失。DMD的早期迹象可能包括坐下，站立或行走的能力延迟。行动能力逐渐丧失，到青春期，DMD患者可能需要使用轮椅。心脏和呼吸肌问题始于青少年时代，并导致严重的威胁生命的并发症。
关于VILTEPSO™（维托拉尔森）注射剂
在美国获得批准之前，VILTEPSO已获得优先审查以及罕见儿科疾病，孤儿药和快速通道指定。2020年3月，VILTEPSO在日本获得批准，可用于接受外显子53跳跃疗法治疗的DMD患者。在日本获得批准之前，VILTEPSO被授予SAKIGAKE的名称，孤儿药的名称和有条件的早期批准系统的名称。
适应症
VILTEPSO适用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。该适应症根据在VILTEPSO治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，在加速批准中得到批准。继续批准该适应症可能要取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
重要安全信息
临床研究中，没有患者在VILTEPSO治疗期间经历肾脏毒性。但是，像VILTEPSO这样的药物可能会引起肾脏毒性。在开始使用VILTEPSO之前和期间，医生可能会监测肾脏的健康状况。
VILTEPSO最常见的副作用包括上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发烧。
完整说明资料附件：
https://www.viltepso.com/prescribing-information |
