全球 首个BCMA靶向疗法：BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）获FDA批准上市，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
2020年8月6日，葛兰素史克宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）作为成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者的单一疗法他们已经接受了至少四种先前的疗法，包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。该指示根据响应率在加速批准下得到批准。对于该适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。 BLENREP是世界上首个获批的首个抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法。
GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士说：“多发性骨髓瘤是美国第二大最常见的血液癌形式，是一种无法治愈的破坏性疾病。 BLENREP是首个获得批准的抗BCMA治疗药物，具有改变当今复发或难治性骨髓瘤患者治疗方法的潜力。’
BLENREP是葛兰素史克（GSK）于2020年批准的第五个主要药物，涉及癌症，艾滋病毒和慢性肾脏病等医疗需求严重不足的领域。该批准标志着四个月以来FDA再次批准GSK的肿瘤学产品组合。
BLENREP采用多方面的作用机制，针对BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞的存活中起重要作用，并在多种骨髓瘤细胞中表达。iiBLENREP的批准基于六个月这项关键的DREAMM-2研究的主要结果是，该研究招募了患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的患者，这些患者积极进展的疾病尽管目前的治疗标准仍在恶化。
Sagar Lonial博士，佐治亚州亚特兰大市埃默里大学Winship癌症研究所首席医学官，埃默里血液学和医学肿瘤学系主任以及DREAMM-2首席研究员说：“尽管可治疗的难治性多发性骨髓瘤是一种对于其疾病已对当前护理标准产生抵抗力的患者，临床上面临的挑战非常艰巨，但预后却很差。由于目前可用的选择有限，这些患者复发后常常用相同类别的药物进行治疗，这就是为什么首批抗BCMA治疗BLENREP的批准对患者和医生均意义重大。”
在DREAMM-2研究中，每三周用单药BLENREP 2.5 mg/kg进行的治疗显示，在接受中位治疗的患者中，其临床有意义的总体缓解率（ORR）为31％（97.5％CI； 21-43）。七个先前的治疗方案（n=97）。在六个月的分析中未达到中位反应持续时间（DoR），但是73％的响应者的DoR等于或大于六个月。最常见的不良事件（≥20％）为角膜病变，视力下降，恶心，视力模糊，发热，输注相关反应和疲劳。角膜病变的特征是在眼部检查中可见角膜上皮的变化，可以表现出有无症状。
合并的安全性人群中218例患者中有77％发生了眼部不良反应，包括角膜病变（76％），视力变化（55％），视力模糊（27％）和干眼症（19％）。在每次给药之前，通过眼睛检查来监测角膜不良事件，以便酌情减少或中断剂量。患者还使用了无防腐剂的眼药水。在2.5mg/kg的队列研究中，导致终止治疗的角膜病变影响了2.1％的患者.iii
BLENREP可通过参与BLENREP风险评估和缓解策略（REMS）获得，该策略旨在确保药物的正确使用。该计划要求对所有开处方BLENREP的医生及其患者进行有关与治疗有关的眼部风险以及监测的教育。有关BLENREP REMS的其他信息，请访问www.blenreprems.com或1-855-209-9188。
多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）总裁兼首席执行官Paul Giusti表示：“ BLENREP的批准对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言是一项重要的进步，因为它为面临有限疾病的患者带来了急需的新疗法由于疾病发展的选择。我们感谢葛兰素史克（GSK）对骨髓瘤患者及其家人的一贯承诺。”
2017年，BLENREP被FDA授予突破性疗法称号，旨在促进研究药物的开发，这些研究药物已显示出对有明显未满足需求的疾病具有临床前景的前景。
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关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是美国第二大最常见的血液癌，通常被认为可以治愈，但无法治愈。iv在美国，今年估计有32,000多人被诊断出患有多发性骨髓瘤，将有近13,000人死于该疾病.v由于多发性骨髓瘤通常变得难以接受现有治疗，因此需要研究新疗法。vi
关于BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）
BLENREP是抗体药物缀合物，其包含经由不可裂解的接头缀合至细胞毒剂澳瑞他汀F的人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体。药物接头技术已获得Seattle Genetics的许可；单克隆抗体使用BioWa许可的POTELLIGENT Technology生产。
BLENREP的重要安全信息
警告：剧毒
BLENREP引起角膜上皮的变化，导致视力变化，包括严重的视力丧失和角膜溃疡，以及视力模糊和干眼等症状。
在每次给药之前，在基线时进行眼科检查，并迅速发现症状恶化。拒绝BLENREP直到改善并恢复，或者根据严重程度永久终止。
由于存在眼毒性的风险，只能通过名为BLENREP REMS的风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划来使用BLENREP。
警告和注意事项
眼毒性：在合并的安全人群中，218名患者中有77％发生了眼部不良反应。眼部不良反应包括角膜病变（76％），视力变化（55％），视力模糊（27％）和干眼症（19％）。在患有角膜病变的患者（n = 165）中，有49％有眼部症状，有65％具有临床相关的视力变化（任何眼睛的Snellen视力下降2或更多行），并且34％的人有眼部症状和视力变化。
角膜病变：按照KVA评分，据报道角膜病变为7％的患者为1级，22％的患者为2级，45％的患者为3级，0.5％的患者为4级。角膜溃疡病例（溃疡性和感染性角膜炎）已有报道。大多数角膜病变事件在前两个治疗周期内发生（第2周期的累积发生率为65％）。在患有2至4级角膜病变（n = 149）的患者中，中位随访6.2个月后，有39％恢复至1级或更低。在进行性角膜病变的61％中，有28％仍在接受治疗，有9％在随访中，有24％的随访由于死亡，退出研究或失去随访而终止。对于事件已解决的患者，中位解决时间为2个月（范围：11天至8.3个月）。
视力变化：在218例患者中，有19％的患者的 |
