全球首个套细胞淋巴瘤(MCL)CAR-T细胞疗法！Tecartus获美国FDA批准，总缓解率87%！
2020年07月25日，吉利德公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加快批准Tecartus™（brexucabtagene autoleucel，原为KTE- X19），第一种也是唯一一种被批准的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这项一次性疗法的批准是经过优先审查和FDA突破性疗法的指定，并且基于单臂开放标签研究ZUMA-2的结果，其中87％的患者对单支Tecartus输注有反应，包括62％的患者获得了完全缓解（CR）。在可评估安全性的患者中，18％经历3级或更高的细胞因子释放综合征（CRS），37％经历3级或更高的神经毒性。
“尽管取得了令人鼓舞的进步，但对于初次治疗后进展的MCL患者，治疗方面仍存在重大差距，” ZUMA-2首席研究员兼大学癌症医学系淋巴瘤和骨髓瘤系教授Michael Wang博士说。德州医学博士安德森癌症中心许多患者患有高危疾病，即使在随后的治疗之后，也更有可能继续发展。 Tecartus可作为复发/难治性MCL患者的首个细胞疗法，提供了重要的选择，其缓解率接近90％，早期的临床证据表明在以后的治疗中可持久缓解。”
Kite首席执行官Christi Shaw表示：“ Kite致力于为血液癌患者带来CAR T治疗的希望，因此，我们为推出第二种细胞疗法感到自豪。” “我感谢风筝的患者研究参与者，护理人员，临床研究人员，监管人员和敬业的同事，他们帮助使这项批准成为可能，我们期待与淋巴瘤社区合作，为复发或复发的患者提供这种潜在的转化疗法。耐火MCL。”
Tecartus在其产品标签上有关于CRS和神经系统毒性风险的盒装警告。 FDA已批准Tecartus的风险评估和缓解策略（REMS），并已与Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）REMS结合使用。 REMS计划将告知和教育医疗保健专业人员有关Tecartus治疗的风险，而REMS计划的培训和认证将成为提供Tecartus的中心最终授权的组成部分。
MCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见形式，起源于淋巴结“套膜区”的细胞，主要影响60岁以上的男性。MCL在复发后具有高度侵袭性，许多患者在以下疾病进展治疗。
淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez说：“这项批准标志着第一个批准用于套细胞淋巴瘤患者的CAR T细胞疗法，代表了该疾病的治疗新领域。” “在过去的十年中，研究人员在我们对这种疾病的理解上取得了重大进展，并且我们看到了针对患者的临床试验有所增加，我们希望它将继续改善治疗策略和套细胞淋巴瘤患者可用的选择。今天的新闻建立在这一进展的基础上，并为摆脱细胞病患者及其亲人的希望提供了希望。”
Tecartus将在Kite在加利福尼亚州El Segundo的商业生产工厂生产。在ZUMA-2试验中，风筝展示了96％的制造成功率，从白细胞分离术到产品交付的平均制造周转时间为15天。制造速度对于病重且有快速进展风险的晚期疾病患者尤其重要。
医护人员开了Tecartus疗法的患者可以与KiteKonnect®一起使用，KiteKonnect®是一个集成技术平台，可在整个治疗过程中为Kite的商业化CAR T疗法提供信息和帮助，包括快递跟踪，装运和制造状态更新。风筝Konnect为合格的接受Yescarta和Tecartus的患者提供支持，并为支持其患者的医疗团队提供信息。医疗保健提供者和患者可通过www.KiteKonnect.com或1-844-454-KITE（1-844-454-5483）与Kite Konnect联系。
KTE-X19目前正在欧盟进行审核，并已获得欧洲药品管理局授予的复发或难治性MCL优先药品（PRIME）称号。
Tecartus的审判结果
正在进行的单臂，开放标签的ZUMA-2关键试验的数据支持Tecartus的批准。该研究招募了74名成年复发或难治性MCL患者，这些患者先前曾接受含蒽环类或苯达莫司汀的化疗，抗CD20抗体治疗和Bruton酪氨酸激酶抑制剂（依鲁替尼或acalabrutinib）。主要终点是根据卢加诺分类法（2014）得出的客观缓解率（ORR），定义为CR和部分缓解的合并率，由独立放射学评审委员会（IRRC）评估。
在这项研究中，有87％的患者（n = 60可评估疗效分析）对单支Tecartus输注有反应，其中62％的患者获得了CR。在所有患者中，至少在首次客观疾病反应后六个月进行随访。尚未达到响应的中位数。
在该试验中，18％的患者（n = 82可评估安全性）经历了3级或更高的CRS，37％的患者经历了神经系统事件。最常见的（≥10％）3级或更高级别的不良反应是贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，低血压，低磷酸盐血症，脑病，白细胞减少症，低氧症，发热，低钠血症，高血压，未指定感染病原体，肺炎，低血钙和淋巴细胞减少。 FDA批准Tecartus具有风险评估和缓解策略（REMS）。 Tecartus REMS已与Yescarta REMS合并，现在被称为“ Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和Tecartus（brexucabtagene autoleucel）REMS计划”
关于Tecartus
Tecartus是一种自体抗CD19 CAR T细胞疗法。 Tecartus使用XLP™制造工艺，其中包括T细胞富集，这是某些B细胞恶性肿瘤的必要步骤，其中循环淋巴母细胞是常见特征。除MCL外，Tecartus目前还在急性淋巴细胞白血病（ALL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的1/2期试验中。 Tecartus在ALL和CLL中的使用尚在研究中，在这些癌症类型中尚未确定其安全性和有效性。
适应症
Tecartus是CD19定向的基因修饰的自体T细胞免疫疗法，适用于治疗患有复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。
该指示根据总体响应率和响应的持久性在加速批准下获得批准。继续批准该适应症可能要取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
重要安全信息
盒装警告：细胞因子释放综合征和神经毒性
接受Tecartus的患者会发生细胞因子释放综合征（CRS），包括威胁生命的反应。不要对患有活动性感染或炎性疾病的患者施用Tecartus。用托珠单抗或托珠单抗和糖皮质激素治疗严重或危及生命的CRS。
接受Tecartus的患者会发生神经毒性，包括危及生命的反应，包括与CRS同时或在CRS消退后发生。用Tecartus治疗后监测神经系统毒性。根据需要提供支持护理和/或皮质类固醇。
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