2019年11月15日，诺华（Novartis）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Adakveo(crizanlizumab-tmca)，以降低16岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的血管闭塞危机（VOC）频率。
  在SUSTAIN（NCT01895361）的198名镰状细胞病患者中评估了疗效，这是一项为期52周的随机、多中心、安慰剂对照、双盲试验。患者被随机分配（1:1:1）到crizanlizumab tmca 5 mg/kg（N=67）、crizanlijumab tmca2.5 mg/kg（N=66）或安慰剂（N=65）组，在第0、2周和此后每4周静脉注射30分钟。根据既往羟基脲（Y/N）和前12个月的挥发性有机化合物数量对随机分组进行分层。
  主要疗效结果指标是导致医疗就诊的挥发性有机化合物的年发生率，定义为除血管闭塞事件外无其他原因的急性疼痛发作，需要医疗机构就诊和口服或注射阿片类药物或注射非甾体抗炎药。与服用安慰剂的患者相比，服用5 mg/kg crizanlizumab tmca的患者VOC年中位发生率较低（1.63比2.98，p=0.010）。无论镰状细胞病基因型和/或羟基脲使用情况如何，患者的挥发性有机化合物频率都有所降低。36%接受crizanlizumab tmca 5 mg/kg治疗的患者没有出现VOC，而安慰剂组为17%。crizanlizumab tmca 5mg/kg组和安慰剂组从随机分组到首次出现VOC的中位时间分别为4.1个月和1.4个月。
  接受crizanlizumab tmca治疗的患者最常见的不良反应（>10%）是恶心、关节痛、背痛和发热。
  推荐剂量为5mg/kg，在第0周、第2周和之后每4周静脉注射30分钟。
  信息来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-wins-fda-nod-for-targeted-sickle-cell-disease-drug-adakveo-a-blockbuster-hopeful