嗜睡症新药！美国FDA批准独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)口服溶液 ，减少92%钠摄入
2020年07月22日，Jazz制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准XYWAV(calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates oral solution, CIII 中文译名：羟丁酸钠、钾、镁、钙，JZP-258)口服溶液，用于治疗7岁及以上发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。
发作性睡病（嗜睡症）是一种无法治愈的慢性神经系统疾病，随着时间的推移，疾病负担会对患者的健康产生深远影响。许多患者在得到正确诊断之前可能会经历数年的时间，这对他们的日常生活会产生重大影响。该病是一种终生的疾病，因此有新的选择来帮助治疗EDS和猝倒非常重要。
Xywav是一种羟丁酸盐产品，具有一种独特的阳离子组分（钙镁钾钠），与推荐剂量范围6-9克的羟丁酸钠相比，具有相同的羟丁酸浓度，但可减少92%的钠，或约1000-1500mg/夜。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚，但Xywav对猝倒和EDS的治疗作用被认为是通过睡眠时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。
羟丁酸钠含有高钠含量的警告，以前是唯一批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者猝倒和EDS的产品，并被美国睡眠医学学会（AASM）指定为猝倒和EDS治疗的护理标准。
Xywav是专门为发作性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开发的，并且没有关于钠含量的警告，该药将成为一个新的护理标准。
Jazz计划在实施风险评估和减灾战略（REMS）后，于年底将Xywav推向市场。美国管制（特殊）药品监督管理局（DEA）已将Xywav列为3类管制药品，其定义为具有中度或较低的生理和心理依赖性的药物。
FDA对Xywav的批准，基于一项全球III期双盲、安慰剂对照、随机停药、多中心研究，该研究证明了Xywav治疗发作性睡病患者猝倒和EDS的有效性和安全性。在这项入组201名患者的研究中，与安慰剂相比，Xywav在每周猝倒发作次数和Epworth嗜睡量表得分方面表现出高度统计学显著差异（p<0.0001）。
对于成人和儿童患者，Xywav有多种剂量方案可供选择。处方医生可将Xywav滴定成不同剂量，让患者在夜间服用。当患者由羟丁酸钠转向Xywav治疗时，Xywav的起始治疗剂量及方案与羟丁酸钠相同（按克对克），并可根据疗效和耐受性按需进行滴定。
Jazz董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示：“我们为开发Xywav努力了近十年，这是一种独特的羟丁酸盐产品，可显著降低钠含量。我们很自豪能够推进睡眠研究项目背后的科学，以便继续为发作性睡病患者带来有意义的改变。”
III研究的首席研究员、南卡罗来纳大学医学院临床副教授Richard K.Bogan表示：“基于临床项目中所证明的疗效，Xywav的批准对正经历与发作性睡病相关的猝倒和EDS的患者来说非常重要。Xywav将使患者可以选择一种低钠羟丁酸治疗方案。这可能有助于服用羟丁酸钠的患者更好地符合日常钠摄入量建议，包括美国心脏协会（AHA）的建议。美国人的平均钠消耗量过多。而过量的钠摄入与血压升高、高血压、中风和其他心血管疾病有关。”
完整说明资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/212690s000lbl.pdf |
