2019年10月8日,美国食品药品监督管理局今天批准了Scenesse（afamelanotide）的使用，以增加具有红细胞生成性原卟啉病光毒性反应（对皮肤的伤害）史的成年患者的无痛光照。
对于患有红细胞生成性原卟啉病（一种罕见疾病）的患者，暴露于光线下可能会非常痛苦。在今天的批准之前，尚无FDA批准的治疗方法可帮助促红细胞生成性原卟啉病患者增加光照，” FDA药物评估中心和药物评估研究办公室III主任朱莉·贝茨（Julie Beitz）说道。 “今天的批准是FDA持续致力于鼓励行业创新治疗罕见病的疗法，并与药物开发商合作以尽可能安全有效地为患者提供有希望的新疗法的一个例子。”
促红细胞生成原卟啉症是一种罕见的疾病，由突变引起，导致铁螯合酶（一种参与血红素产生的酶）活性受损。血红素是血红蛋白中的重要成分，血红蛋白是红细胞中的携氧分子。铁螯合酶活性的降低导致原卟啉IX（PPIX）在体内的积累。到达皮肤的光可与PPIX反应，引起剧烈的皮肤疼痛和皮肤变化，例如发红和增厚。Scenesse（afamelanotide）是一种黑皮质素1受体（MC1-R）激动剂，可增加皮肤中的Eumelanin生成，而不受阳光或人工光源的影响。它是皮下注射（插入皮肤下）的植入物。
在两个平行组的临床试验中确定了Scenesse的疗效，该试验针对每两个月皮下注射Scenesse或安慰剂形式的植入物的红细胞造血原性眼病的患者进行。首次临床试验招募了93位受试者，其中48位接受了Scenesse，并随访180天。主要终点是上午10点至下午6点之间在阳光直射下度过180天的总小时数。在没有痛苦的日子里。上午10点至下午6点之间在直射阳光下180天的总小时数中位数。接受Scenesse的患者在没有疼痛的日子中需要64小时，而服用安慰剂的患者则需要41小时。
第二项临床试验招募了74位患者，其中38位接受了Scenesse治疗，并进行了270天的随访。主要终点是无痛的一天中大部分时间都花在直射的阳光下，在上午10点至下午3点之间在户外度过的270天的总小时数。该分析不包括患者报告在阳光直射和遮荫下花费时间的日照。在270天中，上午10点至下午3点之间在户外度过的无疼痛且没有疼痛的中位数总小时数是：接受Scenesse的患者为6个小时，而接受安慰剂的患者为0.75个小时，大部分时间都花在直射阳光下。
Scenesse最常见的副作用是植入物部位反应，恶心，口咽（咽部的一部分位于口腔后面，从口腔开始），疼痛，咳嗽，疲劳，皮肤色素沉着，头晕，黑素细胞痣（痣），呼吸道感染，嗜睡（昏昏欲睡），非急性卟啉症（血红素生成过程中通常形成的分子堆积）和皮肤刺激。 Scenesse应该由精通皮下植入程序并已完成申请人提供的培训的医疗保健专业人员进行管理。 Scenesse可能导致皮肤变黑，建议每年两次对患者进行全身皮肤检查。此外，鼓励患者在使用Scenesse治疗期间保持防晒措施，以防止与促红细胞性原卟啉症相关的光毒性反应。
完整说明书资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/210797s000lbl.pdf |
