2019年8月2日，第一三共宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Turalio（pexidartinib）胶囊用于治疗与严重发病率或功能限制相关的症状性腱膜巨细胞瘤（TGCT）成年患者，并且对手术的改善没有反应。
  美国食品和药物管理局肿瘤卓越中心主任、美国食品和药品管理局药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“TGCT会导致患者出现衰弱症状，如疼痛、僵硬和运动受限。肿瘤会显著影响患者的生活质量并导致严重残疾。”。“手术是主要的治疗选择，但有些患者不符合手术条件，即使在手术后，肿瘤也可能复发。今天的批准是美国食品药品监督管理局批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。”
  TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜（覆盖关节间隙表面的薄层组织）和肌腱鞘（覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织）。肿瘤很少是恶性的，但会导致滑膜和腱鞘增厚和过度生长，对周围组织造成损伤。
  Turalio的批准是基于一项针对120名患者的多中心国际临床试验的结果，其中59名患者接受了安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗25周后分析的总有效率（ORR）。临床试验表明，与接受安慰剂的患者无反应相比，接受Turalio的患者ORR有统计学意义的改善，ORR为38%。完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。在最初反应后随访至少6个月的23名应答者中，共有22名保持了6个月或更长时间的反应，在最初反应后随访至少12个月的13名应答者中共有13名保持了12个月或更久的反应。
  Turalio的处方信息包括一个黑框警告，提醒医疗保健专业人员和患者严重和可能致命的肝损伤的风险。医疗保健专业人员应在开始治疗前和治疗期间按规定的时间间隔监测肝脏检查。如果肝脏检查出现异常，根据肝损伤的严重程度，Turalio可能需要停用、减少剂量或永久停用。Turalio仅通过Turalio风险评估和缓解策略（REMS）计划提供。
  服用Turalio的患者的常见副作用是乳酸脱氢酶（有助于在体内产生能量的蛋白质）增加、天冬氨酸氨基转移酶（主要存在于肝脏但也存在于肌肉中的酶）增加、头发变色、丙氨酸氨基转移酶增加（主要存在于肝脏和肾脏的酶）和胆固醇增加。其他副作用包括中性粒细胞减少症（低水平的白细胞，有助于免疫系统防御疾病和感染），碱性磷酸酶（主要存在于骨和肝细胞中的酶）增加，淋巴细胞（帮助免疫系统抵御疾病和感染的白细胞）减少，眼睛水肿（眼睛周围肿胀），血红蛋白（携带氧气的红细胞中的蛋白质）减少，皮疹，味觉障碍（味觉改变）和磷酸盐（有助于提供能量的电解质）减少。
  美国食品药品监督管理局建议医疗保健专业人员告诉育龄女性和有生殖潜力的女性伴侣的男性在使用Turalio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。Turalio必须附有患者用药指南，其中描述了有关药物用途和风险的重要信息。



  信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-joint-tumor