FDA批准Piqray-第一个也是唯一一个专门针对HR+/HER2-晚期乳腺癌PIK3CA突变患者的治疗药物
在SOLAR-1临床试验中，与单独使用氟维司群相比，Piqray（alpelisib，以前的BYL719）加氟维司群几乎使具有PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的中位PFS（11.0对5.7个月）翻倍。
由于肿瘤中存在PIK3CA突变，~40％的HR +/HER2-晚期乳腺癌患者可能面临更差的疾病预后。
Piqray是FDA肿瘤学卓越中心实时肿瘤学评估试点计划下批准的第一个新药申请
2019年5月24日，诺华公司今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准Piqray®（alpelisib，以前称为BYL719）与氟维司群联合用于治疗绝经后妇女和激素受体阳性的男性，人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-），PIK3CA-突变，晚期或转移性乳腺癌，在基于内分泌的方案之后或之后通过FDA批准的测试检测。
PIK3CA是HR+/HER2-乳腺癌中最常见的突变基因;大约40％的患有HR+/HER2-乳腺癌的患者具有这种突变。PIK3CA突变与肿瘤生长，对内分泌治疗的抵抗和整体预后不良有关.Piqray针对PIK3CA突变的作用，可能有助于克服HR +晚期乳腺癌的内分泌抵抗。
“美国食品和药物管理局批准的Piqray是诺华公司生物医学研究所发现的，它标志着首次用于PIK3CA突变的HR +/HER2-晚期乳腺癌治疗。我们很自豪能够提供一种新的治疗方案，专门满足患有这种突变的患者的需求，“诺华肿瘤学首席执行官Susanne Schaffert博士说。“我们感谢我们的研究人员对这种无法治愈的疾病的一流治疗，以及参与临床试验的患者，研究人员和管理人员大胆而不懈地追求这一显着的里程碑。”
FDA批准是基于第三阶段试验SOLAR-1的结果，该试验显示，与具有PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的单独氟维司群相比，Piqray加氟维司群几乎加倍中位无进展生存期（PFS）（中位数）PFS 11.0个月vs 5.7个月; HR = 0.65,95％CI：0.50-0.85; p <0.001）。Piqray在预先指定的亚组中提供了一致的PFS结果，包括先前用CDK4/6抑制剂治疗的患者。
总体缓解率（ORR）是PIK3CA突变患者加入吡喹酮后Piqray加入氟维司群时，肿瘤总体肿瘤大小减少至少30％（患有可测量疾病的患者）的比例的指标增加一倍以上（ORR=35.7％对单独的氟维司群为16.2％，p=0.0002）。来自QIAGEN N.V.的Piqray及其相关伴随诊断测试是FDA肿瘤学中心实时肿瘤学评估试点项目批准的第一个组合产品。
“今天的批准预计将改变我们在晚期乳腺癌中开展医学的方式。医生可以首次测试PIK3CA生物标志物，并根据患者癌症的基因组谱制定治疗计划，“医学部教授，医学博士，研究主任兼研究主任，医学系教授法国维勒瑞夫研究所古斯塔夫鲁西研究所和全球SOLAR-1首席研究员的肿瘤学。“在SOLAR-1 III期试验中，alpelisib加氟维司群几乎使PFS中位数增加了一倍，并且PIK3CA突变患者的总体反应率增加了一倍以上，为他们提供了更长寿命的新希望而没有进展。”
基于PIK3CA突变的存在，可以选择具有HR+/HER2-晚期乳腺癌的患者用Piqray进行治疗。在获得Piqray批准的同时，QIAGEN的therascreen®*PIK3CA伴随诊断测试也获得了FDA的批准，现在可用于患者测试。
“如果您正面临复杂的疾病，如转移性乳腺癌，您需要遵循一条特定于您的疾病类型的路径，”转移性乳腺癌网络总裁Shirley Mertz说。“寻找合适的治疗团队并获得正确的测试，如测试PIK3CA突变，将有助于您的医疗团队为您的疾病确定准确，精确的治疗方案。”
诺华致力于为患者提供获取药物的途径，以及满足各种需求的资源和支持。诺华肿瘤患者支持计划可用于指导符合条件的患者开始治疗的各个方面，从提供教育信息到帮助他们了解他们的保险范围并确定潜在的经济援助选项。
关于Piqray®（alpelisib）
Piqray是一种激活抑制剂，与氟维司群联合用于治疗绝经后妇女和男性患有HR+/HER2，PIK3CA-突变，晚期或转移性乳腺癌，在内分泌或内分泌后进行的FDA批准的检测中检测到基于治疗方案
大约40％的HR +晚期乳腺癌患者具有可能激活PI3K-α同种型的突变，称为PIK3CA突变。这些突变与内分泌治疗，疾病进展和预后不良有关。Piqray通过抑制PI3K途径（主要是PI3K-α同种型）起作用，以解决PIK3CA突变的影响。
关于SOLAR-1
SOLAR-1是一项全球性，III期随机，双盲，安慰剂对照试验，研究Piqray与氟维司群联合用于绝经后妇女和男性，PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌在其上或之后发展芳香酶抑制剂治疗，有或没有CDK4/6抑制剂。SOLAR-1是支持此批准的关键III期试验。
该试验随机分配了572名患者。基于中心肿瘤组织评估将患者分配至PIK3CA突变的群组（n= 341）或PIK3CA非突变的群组（n= 231）。在每个队列中，患者以1：1的比例随机分组，接受Piqray（300mg每日一次）加氟维司群（每28天500mg+第1天第15天）或安慰剂加氟维司群的连续口服治疗。分层基于内脏转移和先前的CDK4/6抑制剂治疗。患者和研究者对PIK3CA突变状态和治疗不知情。
主要终点是当地研究者使用RECIST 1.1对患有PIK3CA突变的患者评估PFS。关键的次要终点是总生存期，其他次要终点包括但不限于总体反应率，临床受益率，健康相关生活质量，PIK3CA非突变队列的疗效，安全性和耐受性。SOLAR-1正在评估总体生存率和其他次要终点。
https://www.pharma.us.novartis.com/sites/www.pharma.us.novartis.com/files/piqray.pdf |
