2019年5月24日，美国食品和药物管理局批准Piqray（alpelisib）片剂与FDA批准的内分泌治疗氟维司群联合使用，用激素受体（HR）治疗绝经后妇女和男性-在基于内分泌的方案之后或之后进展后，阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，PIK3CA突变，晚期或转移性乳腺癌（通过FDA批准的测试检测）。
FDA还批准了伴随诊断测试，即筛选PIK3CA RGQ PCR Kit，以检测组织和/或液体活检中的PIK3CA突变。通过使用液体活检的筛选试验阴性的患者应进行肿瘤活检以进行PIK3CA突变检测。
“Piqray是第一种在治疗这类乳腺癌患者方面具有临床意义的益处的PI3K抑制剂。针对患者特定基因突变或生物标志物治疗的能力在癌症治疗中变得越来越普遍，并且伴随诊断测试帮助肿瘤学家选择可能从这些靶向治疗中受益的患者，“FDA肿瘤学主任Richard Pazdur博士说。 FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室的卓越中心和代理主任。 “为了获得此批准，我们采用了一些较新的监管工具来简化审核，同时不会影响评估质量。该药是第一种根据实时肿瘤学评估试点计划批准的新药。我们还使用了更新的评估援助，这是一个多学科评审模板，有助于将我们的书面评论集中在批判性思维和一致性上，并减少用于管理任务的时间。“
转移性乳腺癌是乳腺癌，已经扩散到乳房以外的其他器官（通常是骨骼，肺，肝脏或大脑）。当乳腺癌是激素受体阳性时，患者可以单独或与其他药物或化疗联合使用抗激素治疗（也称为内分泌治疗）。
Piqray的疗效在SOLAR-1试验中进行了研究，该试验是一项随机试验，该试验对572名绝经后妇女和男性患有HR阳性，HER2阴性，晚期或转移性乳腺癌，其癌症在接受芳香酶抑制剂时或之后发展。试验结果显示，对于肿瘤有PIK3CA突变的患者，向氟维司群添加Piqray可显着延长无进展生存期（中位数为11个月对5.7个月）。
Piqray的常见副作用是高血糖水平，肌酐增加，腹泻，皮疹，血液中淋巴细胞数量减少，肝酶升高，恶心，疲劳，红细胞计数低，脂肪酶增加（胰腺释放的酶） ），食欲减退，口腔炎，呕吐，体重减轻，低钙水平，aPTT延长（血液凝固需要更长时间发生）和脱发。
建议医护人员监测服用Piqray治疗严重超敏反应（不耐受）的患者。警告患者可能出现严重的皮肤反应（皮疹可能导致皮肤或嘴唇和牙龈等粘膜起皱和起泡）。建议医疗保健专业人员不要对有严重皮肤反应病史的患者进行治疗，如Stevens-Johnson综合征，多形红斑或中毒性表皮坏死松解症。 Piqray的患者报告了严重的高血糖症（高血糖），并且尚未确定Piqray在1型或未控制的2型糖尿病患者中的安全性。在开始使用Piqray治疗之前，建议医护人员检查空腹血糖和HbA1c，并优化血糖控制。应监测患者在治疗期间肺炎/间质性肺病（肺组织炎症）和腹泻。 Piqray必须免除患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。
Piqray是第一个根据实时肿瘤学评估（RTOR）试点计划批准的新分子实体的新药申请（NDA），该计划允许FDA在正式提交申请之前开始分析关键功效和安全数据集， 允许审核小组开始审核并尽早与申请人沟通。 Piqray还使用了更新的评估援助（AAid），这是一个多学科评审模板，旨在将FDA的评论重点放在批判性思维和一致性上，并减少花在管理任务上的时间。 通过这两个试点项目，今天批准Piqray比2019年8月18日的处方药使用者费用法案（PDUFA）VI截止日期提前约三个月。
FDA批准了此应用程序优先审查指定。 FDA批准Piqray给诺华公司。 美国食品和药物管理局批准将屏幕PIK3CA RGQ PCR试剂盒批准给QIAGEN Manchester，Ltd。 |
