2018年11月21日,美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Glasdegib（商品名 Daurismo，辉瑞公司）片剂，用于治疗年龄大于等于75岁、合并有阻碍使用强化诱导化疗的疾病的成人的新诊断急性髓系白血病（AML）。用于低剂量阿糖胞苷（LDAC）。
Daurismo是一种口服的每日一次的治疗方法，也是第一种批准用于治疗AML的刺猬途径抑制剂。在2期Bright 1003试验中对治疗进行评估，该试验将新诊断的AML患者随机分为两组，分别接受Daurismo+ldac（n=77）或仅接受ldac（n=38），直至疾病进展或不可接受的毒性。疗效终点是从随机化到任何原因死亡的总生存率（OS）；中位随访时间约为20个月。Daurismo+LDAC组患者的中位OS为8.3个月，而仅LDAC组患者的中位OS为4.3个月，这表明Daurismo+LDAC组患者的死亡风险降低了54%（风险比[HR]0.46 95%CI，0.30，0.71；P=0.0002）。
德克萨斯大学安德森癌症中心白血病系副主任兼医学教授Jorge Cortes医学博士说：“随机第2阶段研究是今天批准的基础，包括心脏病或轻至中度肾病患者，他们通常被排除在临床试验之外。”
治疗前90天最常见的不良事件（发生率≥20%）包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉骨骼疼痛、恶心、水肿、血小板减少、呼吸困难、食欲下降、排尿困难、粘膜炎、便秘和皮疹。Daurismo携带一个盒装的警告，建议胎儿对胚胎的毒性。该药尚未在严重肾损害或中度至重度肝损害患者中进行研究。
Daurismo将提供25毫克片剂，60片/瓶装，100毫克片剂，30片/瓶装。
Daurismo推荐剂量：口服100毫克，每日一次。
完整处方资料附件：
1):https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/210656s000lbl.pdf
2):https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=204a6f7e-c9a4-472b-abd2-9527bda64d17 |
