2018年11月20日，美国食品和药物管理局今天批准了Gamifant(emapalumab)用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的儿童(新生儿及以上)和成年患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或不耐受症并伴有转归。NH-HLH治疗。FDA批准为HLH专用药物。
“原发性HLH是一种罕见的危及生命的疾病，通常影响儿童，这种批准填补了这些患者未满足的医学需求，”FDA肿瘤学中心主任、血液学和肿瘤学专业办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。FDA药物评价和研究中心的导管。“我们致力于继续加快开发和审查为罕见疾病患者提供有意义的治疗方案的疗法。” HLH是机体免疫细胞不能正常工作的一种状态。细胞变得过度活跃释放分子，从而导致炎症。免疫细胞开始损害身体自身的器官，包括肝脏、大脑和骨髓。它可以被继承，这被称为原发性或家族性HLH。它也可以有非遗传的原因。原发性HLH患者通常在生命的第一个月或几年内出现症状。症状可能包括发烧、肝脾肿大和血细胞减少。
对27例疑似或确诊为原发性HLH的患儿在常规HLH治疗期间或对常规HLH治疗不耐受时合并难治性、复发性或进行性病变的临床试验中观察了Gamifant的疗效。患者的中位年龄为1岁。研究表明，63%的患者经历了反应，70%的人能够进行干细胞移植。
临床试验中接受Gamifant的患者报告的常见副作用包括感染、高血压、输液相关反应、低钾和高烧。接受GAMIFANT的患者不应接受任何活疫苗，并应检测潜伏性肺结核。患者在接受GAMIFANT时应密切监测并及时治疗感染。
FDA批准了该申请优先审查和突破性治疗方案。Gamifant还获得了孤儿药物鉴定，该鉴定为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。 |
