2018年11月20日，FDA已经批准了Gamifant（emapalumab-lzsg，Sobi和NovImmune SA），一种干扰素γ（IFNγ）阻断抗体，用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的儿童和成年患者，这些患者伴有难治性、复发性或进行性疾病或不耐受c。传统疗法。
原发性HLH是一种极其罕见、进展迅速、常常致命的综合征，其中大量过表达IFNy被认为驱动免疫系统过度激活，最终导致器官衰竭。
由于体征和症状的多样性，原发性HLH的诊断具有挑战性——据估计，在美国每年诊断不到100例。这些疾病包括发烧、肝脾肿胀、血细胞计数极低、出血性疾病、感染、神经系统症状、器官功能障碍和衰竭。症状通常出现在生命的第一年，如果不治疗，很快就会变得致命。中位生存率不到两个月。
治疗的当务之急是尽快控制过度炎症，并为造血干细胞移植做准备，这是唯一的治疗方法。与IFNy结合和中和的单克隆抗体（mAb）是一种治疗原发性HLH的新方法，可以使重症患者获得造血干细胞移植。预计埃帕帕单抗可在2019第一季度上市。
关于GAMIFAN®（依帕伐单抗）
Emapalumab是一种结合和中和干扰素-γ（IFNY）的单克隆抗体（MAB）。在美国，GAMIFANT是指儿科（新生儿和老年）和成人原代噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者难治性，复发或进行性疾病，或不耐受标准的护理HLH治疗。GAMIFANT是美国第一个也是唯一批准的原发性HLH药物，这是一种超罕见的高炎症综合征，通常发生在生命的第一年内，除非诊断和治疗，否则会迅速成为致命的。FDA的批准是基于关键阶段2/3研究的数据（NCT01818492）。GAMIFANT被指示通过静脉输注（IV）一个小时，每周两次，直到造血干细胞移植（HSCT）。访问www. GAMIFANTAN获取更多信息，包括完整的美国处方信息：https://gamifant.com/pdf/Full-Prescribing-Information.pdf。 |
