美国食品和药品监管局FDA 有一个忙8月。出来指导原则草案外FDA对各种疾病批准了一些新治疗。
FDA给予8个新颖药物在8月。FDA还批准了一些其他药物在本月是在不同类别下。新颖药物被分类为新分子实体。在它的分类中FDA说：“这些产品的许多含活性部分未曽被以前批准过作为一个单个成分药物或作为一个组合产品的部分。.”
首个新颖药物得到批准为基于日本Kyowa Kirin。FDA批准Poteligeo(mogamulizumab-kpkc)注射液为静脉使用为成年患者有复发性或难治性蕈样真菌病[mycosis fungoides]或 Sézary综合证，两型肺-何杰金氏淋巴瘤。是意向为患者至少一年以前全身治疗。
Alnylam’s Onpattro (patisiran) 8月10日被批准为治疗多神经病变遗传转甲状腺素蛋白[transthyretin]介导的(hATTR)淀粉样变性[amyloidosis]在成年中，FDA对这种革命性治疗在8月10日给予绿光[greenlight] Aug. 10。Onpattro不仅是8月批准的首个新颖药，也是从未批准第一个唯一的RNA干扰(RNAi)治疗。这个药物被批准有一个优先审评状态。RNAi是被设计预防有问题蛋白的产生，这是许多疾病的基础。所以在8月10日，FDA对基于New Jersey Amicus Therapeutics’ Galafold (migalastat)给于绿光，首个Fabry病口服药物为治疗成年。Fabry 病是一种罕见和严重的遗传病来自在血管，肾，心，神经和其他器官一种脂肪被称为globotriaosylceramide (GL-3)。
在8月10日FDA还批准Therapeutics MD的Annovera。Annovera (segesterone醋酸酯/炔雌醇阴道系统)是首个长效作用控制生育处方按公司是患者-控制，无程序和可逆。Annovera是一种小，软可朔性环预防排卵共一整年(13周期)和在重复四-周疗程可能被妇女决定插入和取出。
在8月20日，基于法国Biocodex破障批准Diacomit (stiripentol)为伴随Dravet和、综合证在早已服用clobazam的2岁和以上患者癫痫的治疗。Dravet综合证是一种早期发病癫痫综合证，被认为影响大约2,000至8,000患者在美国。
在8月23日，意大利基于Dompe安全批准Oxervate，一种治疗为营养性角膜炎(NK)，一种罕见和进展性眼病可导致角膜瘢痕和视力丧失。这个孤儿疾病影响少于65,000人在美国。疾病结果来自角膜神经功能受损。Oxervate，一种眼溶液，是根据cenegermin-bkbj，一种新颖重组人神经生长因子(rhNGF)，公司说结构上与神经生长因子(NGF)蛋白相同是在人体中制造，包括眼组织。
也在8月23日，Shire plc破障批准Takhzyro (lanadelumab-flyo)，一种预防为防止遗传性血管水肿(HAE)在12岁和以上患者中。Takhzyro为批准基于多个后期试验显示在治疗HAE疗效，这是一种罕见，遗传疾患估计影响约1/10,000至1/50,000人世界范围。情况导致复发，局部化水肿(肿胀)。
在8月30日被FDA批准的最后新颖药物。Merck突破障碍批准对HIV-1治疗Pifeltro，一种新非-核苷逆转录酶抑制剂。Pifeltro被批准是与另一个Merck HIV治疗Delstrigo组合，一个每天次三药组合治疗。Merck预计两药在一个月内正在被批发商得到。 |
