某些药物中因含有从未经过美国FDA药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分，也可以作为组合产品的一部分，被称为新分子实体（New Molecular Entity，NME）有些药物出于行政目的，也被称为新分子实体，如依据美国公共卫生服务法的 351(a)节递交的生物制品。
具体详见下表：
1、Orilissa
Elagolix sodium
Orilissa 是一种口服给药的非肽小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过与脑垂体中的 GnRH 受体竞争性结合来抑制内源性 GnRH 信号传导。给药会对黄体生成素和卵泡刺激素产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度。该药由艾伯维和 Neurocrine Biosciences 共同研制。
对于每日一次Orilissa150mg剂量，推荐使用时间最长为24个月；对于每日两次Orilissa 200mg剂量，最长使用时间为6个月，因为它会导致骨矿物质密度（BMD）剂量依赖性降低。BMD损失随着使用持续时间的增加而增加，并且在停止治疗后可能无法完全逆转。对于中度肝功能不全的女性，推荐剂量为每日一次150mg，最长6个月。
2、Krintafel
Krintafel由GSK 和非营利组织 " 抗疟药品事业会 "（MMV）合作开发，值得一提的是，这是首款单剂即可预防间日疟原虫疟疾的新药。
FDA 通过优先审查程序对Krintafel进行了审批，还授予了突破性药物资格。此次批准也使 Krintafel成为过去60多年来治疗间日疟原虫疟疾的首个新药，该药能够有效预防间日疟复发，对于患有这种疟疾的患者群体而言是一个里程碑。
在批准Krintafel的同时，FDA还颁发给GSK 一张热带疾病优先审评券，以奖励其在被忽视热带病药品研发方面做出的贡献。
3、Tibsovo
Ivosidenib
Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，通过降低癌代谢物 2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用，从而导致恶性细胞分化。
试验数据表明，伴有IDH1突变的复发/难治性AML患者接受单药的Tibsovo治疗，耐受性及安全性良好，该药能诱导持久的缓解（CR+CRh 率为32.8%）和改善患者预后，帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。
Tibsovo的上市申请被FDA授予了快速审评与优先审评资格，也获得了孤儿药资格。Tibsovo 也是首个IDH1抑制剂类药物，其获批的同时，一款伴随诊断试剂也一同获批，用于检测AML 患者IDH1基因中的特定突变。
4、TPOXX
Tecovirimat
TPOXX（tecovirimat）作为一款抗病毒药物，能有效针对天花病毒在体内的传播。基于它的潜力，这款新药曾获得了快速通道资格、优先审评资格、以及孤儿药资格。
TPOXX的疗效与安全性在动物实验和人体试验中分别得到了检验。在动物实验中，感染了类天花病毒后，使用TPOXX的动物比使用安慰剂的对照组动物，要活得更久。而在人体试验中，研究人员招募了359名健康志愿者，并让他们使用了TPOXX。研究表明最常见的副作用是头痛、恶心、以及腹部疼痛，没有严重的副作用。
5、Braftovi
Encorafenib
Braftovi(encorafenib)与Mektovi(binimetinib)片剂作为一种组合方案获批，用于经FDA批准的一种检测方法证实存在BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。需要注意的是，Braftovi不适用于野生型BRAF黑色素瘤的治疗。
此次也是Braftovi+Mektovi组合方案的首个监管批准，该方案上市后，将在晚期BRAF突变黑色素瘤细分市场，主要针对诺华的Tafinlar+Mekinist方案展开竞争。
6、Mektovi
Binimetinib
Braftovi+Mektovi组合方案的获批，是基于III期临床研究COLUMBUS的结果。数据显示，与罗氏的晚期黑色素瘤特效药 Zelboraf 相比，Braftovi+Mektovi无进展生存期延长了一倍。该研究中，Braftovi+Mektovi组仅有5%的患者因不良反应停止治疗，该组最常见的不良反应为疲劳、恶心、腹泻、呕吐、腹痛和关节痛。
目前，Array也正在评估Braftovi+Mektovi治疗其他类型癌症的潜力，包括BRAF突变结直肠癌。
7、Zemdri
Plazomicin
Zemdri（plazomicin）是一种静脉输注药物，每天给药一次，由Achaogen公司开发。此次批准使 Zemdri 成为治疗复杂性尿路感染（cUTI）的唯一一种每日一次的氨基糖苷类疗法。
此次FDA的批准是基于Zemdri 的EPIC临床试验：与美罗培南相比，Zemdri成功达到非劣效性的主要疗效终点。相比美罗培南，接受 Zemdri 治疗的患者具有显著的综合治愈率（81.7% VS 70.1%）及消除感染微生物比例。此外，Zemdri显示出了良好的耐受性和安全性。
8、Epidioloex
Cannabidiol
Epidioloex是一款口服溶液，是FDA批准的首个含有从大麻中提取的纯化药物的药物，也是 FDA首次批准用于治疗Dravet综合征患者的药物，由GW RESEARCH LTD研发。
Epidioloex获得FDA批准的适应症为两岁及以上患者的两种罕见和严重癫痫，Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征相关的癫痫发作。在三项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中研究了Epidiolex的有效性，该试验涉及516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的患者。与安慰剂相比，Epidiolex与其他药物一起被证明可有效降低癫痫发作的频率。
9、Moxidectin
Moxidectin
Moxidectin 本是一种用于动物的驱虫药。其通过选择性结合寄生虫的谷氨酸门控氯离子通道杀死一些最常见的内部和外部寄生虫。这些通道对无脊椎动物神经和肌肉细胞的功能至关重要 ; 当莫昔克丁与通道结合时，它会破坏神经传递导致寄生虫瘫痪和死亡。
在两项临床试验的基础上，Moxidectin被FDA批准用于治疗12岁及以上人群的盘尾丝虫病（河盲症）。预计 Moxidectin 是实现该疾病消除目标的有用工具。许可证持有者是非营利性生物制药公司 Medicines Development for Global Health。
10、Olumiant
Baricitinib
Olumiant（baricitinib）是一款每日一次的口服 JAK 抑制剂，能高效抑制 JAK1、JAK2、以及TYK2，由礼来与 Incyte 共同研制。
在一项名为 RA-BEACON 的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中，研究人员评估了Olumiant的治疗潜力。综合考虑其疗效和安全性，FDA批准了2mg剂量的Olumiant，且不建议与其他JAK抑制剂或免疫抑制剂共同使用。作为批准的一部分，研究人员将继续临床试验，测试Olumiant的长期安全性。
11、Palynziq
Palynziq是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶，用来替代苯丙酮尿症（PKU）患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以分解Phe。这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向 PKU 潜在病因的酶替代疗法，也是BioMarin公司针对 PKU 的第二款批准疗法。
Palynziq的效果在临床试验中得到证实。在关键3期研究 PRISM-2中，Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液 Phe 水平（p
|
