美国FDA于 6月27日批准Rixubis(重组凝血因子IX)用于年龄在16岁及以上的B型血友病患者。Rixubis适用于(因手术住院至出院期间)出血控制和预防出血,以及常规用于预防或减少出血事件的频率(预防)。
B型血友病为一种遗传性凝血障碍,主要影响男性,它是由因子IX基因突变引起的,并导致凝血因子IX缺乏。 在美国B型血友病影响着约3300人。罹患B型血友病的个人可能经历潜在的严重出血,主要表现为关节等出血,致使关节受损。
Rixubis 为FDA批准的首个重组型凝血因子IX,它将成为保护B型血友病患者的武器,为防止和降低这类患者出血频率提供了新的治疗选择。FDA药物评价和研究中心生物制品主任Karen Midthun明确表示。
Rixubis是一种以重组DNA技术生产的纯化蛋白质,它不含人类或动物蛋白。它被制成单次使用的冻干粉,通过静脉注射给药,注射前以无菌水重新配制。用于常规预防出血可每周给药两次。
在一项多中心研究中,总共有73名年龄在12至65岁男性患者参与,他们接受Rixubis作常规预防或在有出血症状(按需)时应对,评估了它的疗效。总体而言,预防研究患者的年出血率较按需用药组降低75%。另外一项对儿科患者的研究目前正在进行中。
在临床研究中的病人中观察到的最常见的副作用是味觉障碍(味觉感知扭曲)、肢体疼痛、非典型的血液检测结果,而然也可能出现严重的副作用,包括过敏性休克(威胁生命的过敏反应),
Rixubis由美国加州Baxter保健品公司制造。