美国食品和药品监督管理局2012年5月1日批准Elelyso(taliglucerase alfa)为长期酶替代治疗以治疗一种形式的Gaucher 病，一种罕见的遗传疾病。
Gaucher病发生在不能生成足够一种酶被称为葡糖脑苷脂酶[glucocerebrosidase]人们。此酶缺乏引起脂肪物质(脂质)而被收集在脾，肝，肾和其它器官。Gaucher病的主要体征包括肝或脾损伤，红细胞计数低(贫血)，低血小板计数，和骨问题。
Elelyso是一种注射剂在被确证为1型(非神经性) Gaucher病患者中替代丢失的酶和应有健康保健人员给予每隔周1次。估计在美国1型Gaucher病影响约6,000人。
FDA药物评价和研究中心药物评价III室主任Julie Beitz, M.D.说：“今天的批准为有1型Gaucher病选择数量患者提供一种新酶替代治疗”“也证实FDA为罕见病发展治疗的承诺”
由于小数量受影响患者，the efficacy of Elelyso的疗效是在综述56例被纳入两项临床试验的1型Gaucher疾患者中评价。这些患者在更长期延伸研究中继续治疗。
在一个多中心，双盲，平行剂量试验中，在31例既往未接受过酶替代治疗的成年患者评价Elelyso用作初始治疗的疗效。患者被随机选择接受Elelyso剂量或30单位/kg或60单位/kg。
在两者剂量，Elelyso是有效减低脾体积，研究主要终点，在治疗9个月后接受30 units/kg剂量患者平均从基线减小29%和接受60 units/kg剂量患者中平均40%。也还观察到肝脏体积，血血小板计数，和红细胞(血红蛋白)水平改善。
在另外一个研究中，在25例1型Gaucher病患者从用伊米苷酶[imiglucerase]，另一个酶替代治疗产品转换，评估Elelyso 的疗效。在这个多中心，开放，单组试验中，患者已接受伊米苷酶治疗至少两年被转换至 Elelyso输注每隔周，用相同剂量的imiglucerase。结果显示Elelyso在9个月评价期间有效维持脾脏和肝脏体积，血液血小板计数，和血红蛋白水平。
在临床研究中报道的最常见副作用是输注反应和过敏反应。输注反应症状包括头痛，胸痛或不适，软弱，疲乏，麻疹，皮肤发红，血压增加，背痛，关节痛和潮红。如用其它静脉蛋白产品一样，在有些患者输注Elelyso期间观察到过敏反应。
用Elelyso观察到治疗患者大于10%其它常见副作用包括上呼吸道感染，感冒样症状(鼻咽炎)，关节痛，流感，头痛，四肢痛，背痛和泌尿道感染。
Elelyso是由纽约城基于Pfizer Inc公司制造和发放，许可证来自Protalix BioTherapeutics Inc.公司。 |
