2012年1月31日，美国食品药品管理局(FDA)和福泰制药公司宣布Kalydeco(ivacaftor)已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因的患者，治疗其囊性纤维化(CF)的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。
携带G551D突变的患者氯和水的转运存在缺陷，这可导致其肺、消化道及机体其他部位积聚浓稠的黏液，继而引发严重的呼吸和消化问题以及感染和糖尿病等其他并发症。Kalydeco属于CFTR增强子，CFGR蛋白是一种存在于多个脏器上皮细胞表面的氯通道。据处方信息，ivacaftor可提高G551D-CFTR蛋白的通道开放概率(或门控)，有助于增加氯的转运。
Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。若对患者的突变状况不清楚，则应对其进行FDA认可的CF突变检测，以确定其是否存在G551D突变。
FDA批准Kalydeco是基于2项3期研究的数据，受试者为携带至少1个拷贝的G551D突变的CF患者。试验结果表明，与接受安慰剂处置者相比， Kalydeco治疗组患者在肺功能以及其他病情衡量指标方面都获得显著而持久的改善，其中包括增重和某些生活质量指标，肺功能恶化次数也显著减少，并且因不良事件停止治疗的患者数也较少。
临床研究中与使用Kalydeco有关的大多数不良事件均为轻至中度，其中包括头痛、上呼吸道感染(普通感冒)、腹痛及腹泻。
不宜与Kalydeco配伍使用的药物包括抗生素利福平和利福布汀，抗癫痫药物(苯巴比妥、卡马西平或苯妥英钠)，以及圣约翰草。由于服用Kalydeco的患者可出现肝酶水平升高，故推荐对其进行定期评估。
目前还有一项3期、开放性扩展研究在进行之中，预计历时96周，旨在评价Kalydeco治疗的长期安全性和耐受性，其受试者为在任一3期研究中完成48周治疗的患者。
Kalydeco的推荐剂量为1,150 mg片剂，每日服用2次(每12 h用药1次)。
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