近日，美国食品药品监督管理局宣布批准了抗癌药物Besponsa(inotuzumab ozogamicin)治疗B细胞急性淋巴瘤(ALL)的方法。FDA还批准了该药物的优先审查和突破性治疗规定。 Besponsa还被认定为 “孤儿药”。
B细胞急性淋巴瘤是一类快速生长的癌症类型，由骨髓中的B细胞的增殖失控而导致的。据美国国家癌症研究估计，美国境内今年约有5970人被诊断患有B细胞急性淋巴瘤，其中约有1440人因此死亡。
FDA癌症中心的主任Richard Pazdur表示，对于B细胞急性淋巴瘤的成年患者，在癌症的初始治疗没有反应或者治疗后出现复发的情况，那么患者的预期寿命普遍较低。这些患者几乎没有治疗方法，而今天的批准为患者提供了一种新的有针对性的治疗方案。
Besponsa是一种靶向治疗药物，通过结合表达癌细胞，阻断癌细胞的生长而起作用。Besponsa在对326例复发或难治性B细胞急性淋巴瘤患者的研究中证明了安全性和有效性。患者随机接受Besponsa治疗或者替代化疗方案治疗。结果显示，在218名评估的患者中，有35.8%的患者在8个月的时间段内病情得到了有效的控制，而相比之下另外一种化疗药物的治疗效果仅有17.4%。
Besponsa的常见副作用包括血小板减少，某些白细胞水平低降低，感染，疲劳，严重出血，发热，恶心，头痛等。另外Besponsa 的处方信息包含一项黑框警告，提醒一些使用 Besponsa 的患者出现过严重肝损伤(肝毒性)，包括肝静脉阻塞(肝静脉阻塞症 [VOD] 或肝窦阻塞综合征)。如果发生肝毒性，医生应暂停治疗或减少 Besponsa 的剂量。如果出现 VOD，病人应该停止使用 Besponsa，如果严重的话，应接受标准 VOD 治疗。黑框警告还包括，在接受某种类型干细胞移植后，接受 Besponsa 治疗患者的死亡风险增加。
另外，怀孕或哺乳期妇女不应服用 Besponsa，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
原文链接：FDA approves new treatment for adults with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia