近日，诺华肿瘤管线又新添了一枚重磅产品，FDA已批准Jakafi（ruxolitinib）新适应症，用于真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）的治疗。Jakafi通过FDA的优先审查程序批准，成为FDA批准用于真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的首个治疗药物。此前，Jakafi已于2011年11月获FDA批准用于骨髓纤维化（myelofibrosis）的治疗，该药也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。
今年3月，当诺华和合作伙伴Incyte公布Jakafi真性红细胞增多症（PV）III期临床数据之际，行业分析师早已按捺不住激动的心情，纷纷预测Jakafi将轻松成为重磅药物。此次Jakafi顺利赢得FDA芳心将使这些预测转变为现实。瑞士Vontobel银行分析师Andrew Weiss接受路透社采访时表示，预计Jakafi的2个适应症，将分别给诺华每年带来超过5亿瑞士法郎（约合5.67亿美元）的进账。
FDA便是根据该项III期数据批准了Jakafi，数据显示，Jakafi同时降低了真性红细胞增多症（PV）患者的脾脏大小及进行静脉抽血以控制病情的必要性。真性红细胞增多症（PV）是一种原因未明的造血干细胞克隆性疾病，属于骨髓增殖性疾病范畴，临床以红细胞数及容量显著增多为特点，出现多血质及高黏滞血症所致的表现，常伴脾大。PV起病隐袭，进展缓慢，晚期可发生各种转化。
目前，诺华也正在调查Jakavi用于胰腺癌及其他晚期恶性肿瘤的治疗。Jakafi是一种JAK1/JAK2（Janus相关激酶）抑制剂。JAK抑制剂类药物具有非常大的市场潜力，辉瑞的JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib）一直在类风关治疗市场上处于领先地位。
FDA对鲁索替尼用于真性红细胞增多症的审评是通过优先审评程序完成的，因为在其申请资料被提交时，这款药物证实与现有治疗药物相比，对一种严重疾病治疗的安全性及有效性有明显的改善。优先审评可为一款药物的审评提供一个加快的审评过程。鲁索替尼因旨在治疗一种罕见疾病，其还获得孤儿药资格。
2011年，FDA批准鲁索替尼用于患有另一种骨髓疾病-中或高风险骨髓纤维化患者的治疗，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多性骨髓纤维化及原发性血小板增多性骨髓纤维化。鲁索替尼由特拉华州威尔明顿的Incyte公司上市销售。 |
