2017年2月28日，Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准XERMELO（telotristat ethyl）250mg，作为第一种也是唯一一种口服治疗类癌综合征腹泻的药物，联合生长抑素类似物（SSA）治疗SSA治疗控制不足的成年人。
  类癌综合征是一种罕见且使人衰弱的疾病，影响转移性神经内分泌肿瘤（mNETs）患者。XERMELO靶向mNET细胞内血清素的过量产生，为类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗选择。
  Lexicon总裁兼首席执行官Lonnel Coats表示：“今天批准XERMELO，标志着癌症患者类癌综合征腹泻治疗模式的转变，这些患者没有得到SSA治疗的充分控制，到目前为止，治疗这种衰弱性疾病的选择有限。”。“我们很自豪发现并开发出了这种开创性的孤儿药，很荣幸能为目前患有这种疾病的数千名患者提供这种药物，他们希望过上更常规的生活，减少严重腹泻的发生率。”
  类癌综合征是一种罕见的疾病，发生在mNETs患者中[iv]，其特征是频繁且使人衰弱的腹泻，通常使患者无法过上积极、可预测的生活，以及面部潮红、腹痛、疲劳，随着时间的推移，还会导致心脏瓣膜损伤。
  “XERMELO的批准为SSA治疗无法充分控制的类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗选择，”TELESTAR主要研究员、Dana Farber癌症研究所神经内分泌和类癌肿瘤项目主任、哈佛医学院医学教授Matthew H.Kulke医学博士说。“抑制肿瘤血清素的产生为这种疾病的患者提供了一种新的方法。研究表明，XERMELO可以减少类癌综合征腹泻的衰弱影响，并且在目前治疗选择有限的患者中具有良好的疗效和安全性。”
  关于XERMELO™
  XERMELO是使用Lexicon独特的基因科学方法发现的，是第一个也是唯一一个被批准的类癌综合征腹泻口服疗法。XERMELO靶向色氨酸羟化酶，这是一种介导mNET细胞内过量血清素产生的酶。
  XERMELO™ 重要安全信息
  警告和注意事项：
  XERMELO可能导致便秘，这可能是严重的。监测服用XERMELO的患者便秘和/或严重、持续或恶化腹痛的体征和症状。如果出现严重便秘或严重持续或恶化的腹痛，请停用XERMELO。
  不良反应：
  最常见的不良反应（≥5%）包括恶心、头痛、GGT增加、抑郁、外周水肿、胀气、食欲下降和发热。
  药物相互作用：
  如有必要，考虑增加伴随CYP3A4底物的剂量，因为XERMELO可能会减少其全身暴露。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-lexicon-drug-xermelo-telotristat-ethyl-250-mg-as-first-and-only-oral-treatment-for-carcinoid-syndrome-diarrhea-in-cancer-patients-with-metastatic-neuroendocrine-tumors-300415239.html