FDA批准Elelyso（taliglucerase阿尔法）作为长期酶替代疗法治疗一类戈谢病（高雪病）。Elelyso是一种注射剂，对于确诊为1型（非神经型）戈谢病的患者，该药可以替代其所缺少的酶；Elelyso应当由专业医务人员隔周给药。
戈谢病发生在不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。这种酶缺乏导会致脂肪物质（脂类）在脾脏、肝脏、肾脏和其他器官中积聚。戈谢病的主要标志包括肝脏或脾脏受损、红细胞计数低（贫血）、血小板计数低和骨骼问题。戈谢病，发病在婴儿时，表现为出生后即可有肝大脾大3～6个月时已很明显，有吸吮、吞咽困难生长发育落后表现。神经系统症状突出，颈强直头后仰肌张力增高、角弓反张踺反射亢进，后变为软瘫，无反应脑神经受累时可有内斜面瘫等症状。易并发感染。由于病程短暂，多于婴儿期死亡，因此肝脾脏肿大不如成人型明显无皮肤色素沉着，骨骼改变不显著。
由于患者人数较少，所以2项临床试验总共纳入了56例1型戈谢病患者，评价了Elelyso的有效性。其中许多患者在一项长期延长研究中继续接受治疗。
一项多中心、双盲、平行剂量试验在31例未接受过酶替代疗法治疗的成年患者中评价了Elelyso作为初始治疗的有效性。患者随机接受剂量为30单位/kg或60单位/kg的Elelyso。
在这两种剂量上，Elelyso均有效地减少了脾脏体积-这项研究的主要终点-与基线时相比，接受30单位/kg Elelyso者脾脏体积平均减小29%，接受60单位/kg Elelyso者脾脏体积平均减小40%。试验还观察到肝脏体积、血小板计数、红细胞（血红蛋白）水平均有所改善。
另一项研究在25例从伊米苷酶（另一种酶替代疗法制品）转换为Elelyso治疗的1型戈谢病患者中评估了Elelyso的有效性。在这项多中心、开放标签、单组试验中，已接受伊米苷酶治疗至少两年的患者转换到相同剂量的Elelyso注射，隔周一次。结果表明，在9个月的评估期中，Elelyso可有效维持脾脏及肝脏体积、血小板计数和血红蛋白水平。
临床研究期间报告的常见副作用是输液反应和过敏反应。输液反应的症状包括头痛、胸痛或胸部不适、乏力、疲劳，荨麻疹、皮肤发红、血压升高、背痛、关节痛和潮红。与其他静脉注射蛋白制品一样，研究也观察到一些患者在Elelyso输液期间出现了过敏反应。
Elelyso的其他常见副作用（在接受Elelyso治疗者中，发生率超过10%）包括上呼吸道感染、普通感冒样症状（鼻咽炎）、关节疼痛（关节痛）、流行性感冒、头痛、四肢疼痛、背痛和尿路感染。