2013年1月29日，美国食品药品管理局(FDA)和健赞公司共同宣布，已批准将Kynamro(mipomersen sodium)用于纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者，作为降脂药物和饮食的辅助药物，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B (Apo B)、总胆固醇(TC)和非高密度脂蛋白胆固醇(非HDL-C)。Mipomersen是Kynamro的活性成分，是一种以人类apo B-100信使核糖核酸为靶点的反义寡核苷酸，而apo B-100是LDL及其代谢前体极低密度脂蛋白的主要载脂蛋白。
Kynamro的代谢不影响常用处方药物代谢所涉及的细胞色素P450通路，因此发生药物相互作用的可能性很小。当Kynamro与华法林、Kynamro与辛伐他汀或依折麦布同时使用时，未报告任何有临床意义的药代动力学相互作用。
FDA对Kynamro的批准得到了迄今在HoFH患者人群中进行的最大规模临床试验的支持。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验中共纳入51例年龄12~53岁的患者，包括7例年龄12~16岁的患者，这些患者正在接受最大可耐受剂量的降脂药物维持治疗。Kynamro治疗使LDL-C l水平从经治疗的基础水平439 mg/dl进一步平均降低113 mg/dl或 25%，并进一步降低所有测定的致动脉粥样硬化颗粒终点。2010年3月，这些数据发表于《柳叶刀》(The Lancet)杂志。
经过对4项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验结果的汇总分析，FDA确定了Kynamro的安全性。这些试验共纳入390例患者，其中261例患者接受每周皮下注射Kynamro 200 mg 治疗，129例患者接受安慰剂，中位治疗持续时间为25周。18%接受Kynamro治疗的患者和2%接受安慰剂的患者因不良事件而中断治疗。在Kynamro治疗患者中，导致中断治疗且发生率高于安慰剂组的最常见不良反应为注射部位反应、丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高、流感样症状和肝功能检查结果异常。Kynamro标签中包含关于肝脏毒性的加框警告。
Kynamro的用法为200 mg皮下注射，每周1次。 |
