2013年2月1日，美国食品药品管理局(FDA)和Hyperion Therapeutics公司宣布，Ravicti (苯丁酸甘油酯)已获准用于部分2岁或以上尿素循环障碍(UCD)患者的长期治疗。Ravicti是一种氮结合剂。
氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将其从血液中清除并转化为尿素，后者通过尿液排出体外。UCD患者体内氮蓄积，并以氨的形式存留在体内。
据Hyperion公司和FDA称，UCD属于遗传性代谢疾病，患者全身氨水平较高，而氨是一种潜在神经毒素。在UCD患者一生中，一旦氨水平升高，患者可反复出现高氨血症危象。并发症包括恶心、呕吐、头痛、昏迷和死亡。
Ravicti为液体制剂，每日3次，随餐服用，用于不能单纯通过蛋白限制饮食或氨基酸补充剂控制的UCD患者。Ravicti必须与蛋白限制饮食以及在某些情况下与膳食补充剂同时应用。
FDA批准Ravicti是基于10项临床试验数据，其中包括6项纳入UCD患者的研究。一项支持Ravicti安全性和有效性的主要研究纳入了44例服用Buphenyl(另一获批用于UCD控制的药物)的成人患者。患者随机服用Buphenyl或Ravicti 2周后交叉转换用药，再治疗2周。血液检查显示，Ravicti在控制氨水平方面与Buphenyl效果相当。另外针对儿童和成人的3项研究证实了Ravicti用于≥2岁患者的长期安全性和有效性。
Ravicti治疗患者最常见不良反应包括腹泻、腹胀和头痛。 |
