设为首页 加入收藏

TOP

ruxolitinib首次治愈罕见非典型慢性中性粒细胞白
2013-07-09 22:50:46 来源: 作者: 【 】 浏览:659次 评论:0
近期,一项发表于《新英格兰医学杂志》(N Engl J Med. )上的文章称,科学家通过遗传检测罕见性血癌非典型慢性中性粒细胞白血病(atypical chronic neutrophilic leukemia ,CNL)发现了一个新基因突变,该基因存在与大多数CNL患者中。科罗拉多癌症研究中心的医生表示有望针对该突变有望治疗CNL。
首例接受治疗的患者是一名滑雪热爱者,他谈到:“在滑雪季我会在雪山上呆三十天。我也许滑雪山上年纪最大的,但滑雪绝非最慢的!”
当渐渐消瘦并未确诊为癌症时,患者起初非常高兴,因为体重变轻,他滑雪能更好、更高更快。之后,他进行了血常规检查,发现白细胞数远超过正常值。由于医生找不到原因,只好让患者留院观察。几个月之后,检查发现他白细胞数更多了。
后来,患者决定到科罗拉多大学附属医院接受治疗。在那里他遇到了白血病科的Daniel A. Pollyea博士。患者称,Pollyea博士说他的病不属于任何疾病类别。并能察觉他脸上的异样表情,也知道Pollyea博士在利用各种资源费尽心思来解决问题。
Pollyea博士谈到,这个患者从一个医生转诊到另一个医生,却未被确诊。当他们收治该患者时,由于疾病进展使得血细胞计数正朝着糟糕的方向发展。
Pollyea博士和研究团队将患者血样送到俄勒冈大学进行检测,希望能找到该癌症的突变基因,针对该突变选择治疗药物。
测序结果显示编码colony-stimulating factor 3 (CSF3R)蛋白的基因发生了突变。具有该突变的细胞在骨髓内疯狂生长造成了该白血病。而一种称之为ruxolitinib的药物能够有效针对该突变。就在几个月前ruxolitinib被批准用于治疗骨髓纤维化症,医脉通也曾对此进行过报道。(>>FDA:首批治疗骨髓纤维化药物)但从未用ruxolitinib来治疗非典型慢性中性粒细胞白血病。但Pollyea博士还是决定尝试ruxolitinib来帮助治疗。
Pollyea博士说,“除了ruxolitinib,已经没有其他更好选择了,这是我们遇到的第一例患者。治疗后,发现患者白细胞数目减少了,其他类型血细胞保持正常,各种症状也逐步消失了。”
患者称,他要下一个雪季要在科罗拉多玩滑雪。经过Pollyea博士的治疗后,我知道在这里我是健康的。在其他地方我会痊愈么?我不确定。
患者和医生都承认"治愈"这个词不是很确切,但是目前为止看起来还是有效的。其他医院也将采用该手段来治疗类似的白血病患者。
Pollyea博士称,“自这位患者后发现了很多例类似疾病,我们在继续努力进行基因测序工作,看是否还有其他药物特异针对某些突变。基于本次治疗的结果,相信我们能够对付这些疾病。
 
Tags: 责任编辑:admin
】【打印繁体】【投稿】【收藏】 【推荐】【举报】【评论】 【关闭】 【返回顶部
分享到QQ空间
分享到: 
上一篇蒽环类脂质体增量治疗儿童AML效佳 下一篇FDA更新达沙替尼治疗慢性髓系白血..

相关栏目

最新文章

图片主题

热门文章

推荐文章

相关文章

广告位