近日，美国食品药品管理局（FDA）已批准更新2个关于达沙替尼药物适应症、疗效及安全性的信息。
此次更新的标签信息包括对新诊断的费城染色体阳性（PH+）慢性髓性白血病（CML）慢性期患者的3年疗效和安全性数据。该适应症于2010年授权了加速批准。此外，还包括达沙替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受的慢性期费城染色体阳性慢CML的 5年数据。
来自旧金山加州大学的Neil Shah博士是该研究调查者之一，他介绍，这些长期数据已被纳入越来越多的研究，达沙替尼作为一线治疗用于对伊马替尼耐药或不耐受的PH+CML慢性期患者。正确管理CML需要持续的治疗与阶段性的评估，鉴于CML特点，这些长期数据患者的护理尤为重要。
3年研究数据
3年研究数据来源于DASISION研究，DASISION研究是一项关于达沙替尼与伊马替尼治疗初始CML患者的随机对照、开放标签的III期国际研究。DASISION正在进行，有待进一步的数据来确定其长期结果。
研究的疗效指标为12个月的分子学缓解率（主要分子学缓解率，或MMR）和细胞遗传学缓解率（CCyR）。
DASISION研究的主要终点指标为12个月的，其中，达沙替尼组259例的CCyR为77％，伊马替尼组260例的CCyR为66％（P=0.007）。
在36个月的随访中证实，达沙替尼组患者比伊马替尼组的CCyR更高（83％ vs 77％）；就CCyR中位时间而言，214例达沙替尼患者比201例伊马替尼患者更短（3.1个月 vs 5.8个月）。
12个月治疗后，达沙替尼组比伊马替尼组的MMR更高（52％ vs 34％，P＜0.0001）。36个月治疗后，达沙替尼组的MMR都高于伊马替尼组（69％ vs 56％）。
此外，Hasford风险评分后发现，达沙替尼组的MMR均高于与伊马替尼组，其中低危组为81％ vs 64％、中危组64％ vs 56％、高危组61％ vs 42％。
在36个月治疗中，转变为加速期或急变期的CML患者，达沙替尼组低于伊马替尼组（3％ vs 5％）。
常见的严重不良反应为胸腔积液（4％）、出血（2％）、充血性心脏衰竭（1％）、肺动脉高压（1％）以及发热（1％）。不少于10％的患者出现了不良反应，包括骨髓抑制、液体潴留事件（胸腔积液和浅表局部水肿）、腹泻、头痛、肌肉骨骼痛、皮疹以及恶心。
5年研究数据
5研究数据纳入了达沙替尼治疗慢性期PH+CML患者的研究，这些患者对先前的伊马替尼治疗耐药或不耐受，其中包括开放标签的III期剂量优化的CA180-034研究结果。
5年间，确认存活患者为64％，14％的患者未能确定其生存状况。治疗期间，达沙替尼组转变为加速期或急变期的患者小于5％。对于伊马替尼耐药或不耐受的患者，接受达沙替尼治疗2年后，主要终点——主要细胞遗传学缓解率达到63％。
常见的严重不良反应为胸腔积液（11％）、消化道出血（4％）、中性粒细胞减少伴发热（4％）、呼吸困难（3％）、肺炎（3％）、发热（3％）、腹泻（3％）、感染（2％）、充血性心脏衰竭/心功能不全（2％）、心包积液（1％）和中枢神经系统出血（1％）。至少20％患者出现的不良反应包括骨髓抑制、液体潴留事件（胸腔积液和浅表局部水肿）、头痛、腹泻、乏力、呼吸困难和肌肉疼痛。