近日，欧盟委员会已准予ponatinib上市许可（Iclusig，Ariad制药），作为孤儿药的ponatinib用于对其他治疗耐药或不耐受的在某些白血病患者。

具体而言，ponatinib可用于慢性期、加速期以及急变期的成人慢性髓性白血病（CML）患者。这些患者对达沙替尼（SPRYCEL）/尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受，或经伊马替尼（格列卫）治疗后无适当的临床治疗，或存在T315I突变。

此外，也表明，ponatinib可用于Ph+阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，这些ALL患者对达沙替尼耐药或不耐受的，或经伊马替尼治疗后无恰当方法，或存在T315I突变。

Ponatinib于2012年12月被FDA批准上市用于上述相似症状。

Ariad制药公司表示欧盟人用药产品委员会加速审批了ponatinib上市。此目的在于加快审批对能有益于公众健康的新药。

ponatinib对BCR-ABL T315I突变患者有效

▇ 专家评论

来自英国纽卡斯尔大学北部血液研究所的Stephen G. O'Brien教授声称，欧盟此举将为那些用尽其他治疗选择的CML患者提供一个改善临床预后的新机会。其他专家也认为ponatinib传递了新的希望。

来自休斯顿的德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系的Jorges Cortes博士对PACE的Ⅱ期初步结果进行评论时，他谈到：“在大量未经治疗的患者中，我们从未获得如此高的持久响应率。” ponatinib获批正是基于PACE试验。

2012的美国血液学年会中，Jorges Cortes博士提交了PACE结果。ASH主席Armand Keating博士高度评价了该试验，认为它是“一项重大进步”。此外，Keating博士指出ponatinib是对其他治疗无效患者的救星。

当ponatinibⅠ期临床实验结果刊登在《新英格兰杂志》上时，来自英国伦敦帝国学院的John M. Goldman医生在随刊评论中谈到研究“令人十分鼓舞”，他还写道ponatinib是下一代管理CML的酪氨酸酶抑制剂中的“佼佼者”。