In der IONIA-Studie wurden insgesamt 70 Probanden im Alter von ≥8 und <18 Jahren bei Studienbeginn rekrutiert und im Verhältnis 1:1:1 randomisiert, wobei 22 Probanden 450/900 mg/Tag Idebenon, 24 Probanden 1350/2250 mg Idebenon und 24 Probanden ein Placebo erhielten. Die durchschnittliche Exposition war in den drei Gruppen ähnlich und reichte von 168,8 Tagen bis 169,9 Tagen. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren: Oberbauchschmerzen (sechs Probanden; 13 %), Übelkeit, Müdigkeit und Kopfschmerzen (jeweils fünf Probanden; 10,8 %), Diarrhö (vier Probanden; 8,7 %), (drei Probanden; 6,5 %) und Bauchschmerzen, Schwindelgefühl und Pollakisurie (jeweils zwei Probanden; 4,34 %). Insgesamt wurden behandlungsbedingte Nebenwirkungen häufiger unter 1350/2250 mg/Tag Idebenon (58,3 % der Probanden) als unter 450/900 mg/Tag Idebenon (27,3 %) oder Placebo (45,8 %) berichtet, was keinen direkten Zusammenhang mit der verabreichten Dosis erkennen lässt.

In der NICOSIA-Studie wurden 48 Probanden im Alter von ≥9 Jahren und <18 Jahren bei Studienbeginn rekrutiert und 1:1:1:1 in eine von 4 Behandlungsgruppen randomisiert: niedrige Idebenon-Dosis (60 mg × 1 TID), 12 Probanden; mittlere Idebenon-Dosis (150 mg × 1 TID), 13 Probanden; hohe Idebenon-Dosis (150 mg × 3 TID), 12 Probanden; und Placebo, 11 Probanden. Die Behandlungsdauer betrug 171 bis 192 Tage in der Gruppe, die die Idebenon-Kombination erhielt. Die häufigste behandlungsbedingte Nebenwirkung in der mit Idebenon-Kombination behandelten Gruppe waren Kopfschmerzen, die von insgesamt 10 Probanden (27 %) empfunden wurden. Die anderen am häufigsten beobachteten behandlungsbedingten Nebenwirkungen in der mit Idebenon-Kombinationspräparat behandelten Gruppe waren Diarrhö, Übelkeit (jeweils 6 Probanden, 16,2 %) und Dyspepsie (jeweils 4 Probanden, 10,8 %).

In der MICONOS-Studie wurden insgesamt 232 Probanden im Alter von 8 Jahren oder älter im Verhältnis 1:1:1 randomisiert, wobei 57 Probanden auf 180/360 mg/Tag Idebenon (niedrige Dosis) randomisiert wurden, 57 Probanden auf 450/900 mg/Tag Idebenon (mittlere Dosis) randomisiert wurden, 59 Probanden auf 1350/2250 mg Idebenon (hohe Dosis) randomisiert wurden und 59 Probanden in die Placebogruppe randomisiert wurden. Die mittlere Gesamtexposition (SD) für alle Probanden betrug 354,7 (54,9) Tage. Die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren (in absteigender Reihenfolge der Häufigkeit in allen Idebenon-Behandlungsgruppen) Kopfschmerzen (25 Probanden, 14,5 %), Diarrhö (22 Probanden, 12,7 %), Übelkeit (19 Probanden, 11,0 %), Erbrechen (11 Probanden, 6,4 %), Nasopharyngitis (9 Probanden, 5,2 %) und Oberbauchschmerzen, Rückenschmerzen und Husten (jeweils 8 Probanden, 4,6 %).

Insgesamt wurden 256 Patienten im Alter von 8 Jahren oder älter mit einer bestätigten AF-Diagnose Idebenon-Dosen von bis zu 2250 mg/Tag, aufgeteilt in drei orale Dosen, ausgesetzt.

Das bei diesen Patienten beobachtete Sicherheitsprofil stimmte mit dem in der LHON-Population beobachteten überein.

Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems