2015年8月28日，首款药物Raxone（ Idebenone，艾地苯醌）在瑞士批准，用于Leber遗传性视神经病变（LHON）青少年及成年患者的视觉障碍治疗。这种罕见病症是一种遗传性的线粒体疾病，如果不进行治疗，通常会使健康患者快速、深刻及永久性失明。

  Raxone（Idebenone）是一种短链苯醌，是唯一一种被批准用于治疗患有Leber遗传性视神经病变（LHON）的青少年和成年人的视力障碍的疾病，这是一种罕见的遗传性线粒体疾病，可引起双侧快速和进行性双眼视力下降。  

  Raxone含有活性物质idebenone，被批准用于治疗12岁及以上青少年和患有Leber遗传性视神经病（LHON）的成年人的视力障碍。与视力下降相关，直到失明。

  作用模式

  LHON患者有一种遗传缺陷，对线粒体（充当细胞动力的细胞器）的功能有负面影响。这种遗传缺陷导致受影响细胞缺乏能量，并积聚有毒的氧产物（自由基），导致细胞中的氧化应激。视神经细胞对氧化应激特别敏感。活性物质艾地苯醌可以改善能量代谢，减少受影响细胞的氧化应激。充当抗氧化剂，防止进一步的细胞损伤。

  用法与用量

  Raxone是一种处方药。

它以150mg的剂量强度作为薄膜包衣片提供。艾地苯醌的推荐剂量为每天900mg（2×150mg薄膜包衣片，每天3次）。薄膜包衣片剂整片服用，不与食物一起服用。

  服用Raxone时，尿液可能呈红棕色。这种变色是无害的，不需要对处理进行任何更改。但是，应通知主治医生。

  疗效研究

  在2项研究Raxone对LHON的疗效。在RHODOS试验中，53名年龄在14岁及以上、患有该疾病最多5年的人接受了24个月的Raxone治疗。在对照组中，28人服用了安慰剂。试验的主要终点是视力的最佳恢复。与安慰剂组相比，Raxone组有优势。

  开放式非安慰剂对照LEROS试验调查了Raxone对198名12岁及以上患者的影响，这些患者患有该疾病最长5年。

  主要疗效终点：主要终点是试验开始前确定的试验的主要目标。如果主要终点达到或超过，则试验证明治疗是有效的。另一方面，二级终端其他效应无法明确证明有效性，或无法就实际目标标准（主要终点）得出明确结论。

预防措施、副作用和风险

  Raxon不良反应

  最常见的不良反应是12%的患者出现头痛，11%的患者出现鼻咽炎（鼻和喉咙粘膜炎症）。肝酶水平也可能升高，这可能很严重。

  所有预防措施、风险和其他可能的不良反应都列在患者信息（包装传单）和医疗保健专业人员信息中。

  疗效研究表明

  RHODOS和LEROS疗效研究均表明，对于12岁及以上的LHON患者，其最后一只眼睛的疾病症状不超过5年前出现，治疗时间最长为24个月，具有积极作用。考虑到所有风险和预防措施，并根据现有数据，Raxon的益处大于风险。因此，Swissmedic已授权含有活性物质艾地苯醌的药品Raxon在瑞士使用。

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Raxone® 150 mg Filmtabletten

Chiesi SA

Zusammensetzung

Wirkstoffe

Idebenon.

Hilfsstoffe

Tablettenkern: Lactose-Monohydrat (48 mg), mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Povidon K25, Magnesiumstearat, wasserfreies kolloidales Siliziumdioxid. Gehalt an Natrium: 2,49 mg.

Überzug: Macrogol 3350, Poly(vinylalkohol), Talkum, Titandioxid, Gelborange S (E110) (1,275 mg).

Darreichungsform und Wirkstoffmenge pro Einheit

Jede Filmtablette enthält 150 mg Idebenon.

Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten

Raxone wird zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) angewendet (siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen»).

Dosierung/Anwendung

Die Behandlung sollte durch einen in der Behandlung von LHON erfahrenen Arzt eingeleitet und überwacht werden. Die Wirkung des Medikaments sollte regelmässig vom behandelnden Arzt überwacht werden.

Übliche Dosierung

Die empfohlene Dosis beträgt 900 mg/Tag Idebenon (300 mg, dreimal täglich).

Daten zur kontinuierlichen Behandlung mit Idebenon über einen Zeitraum von bis zu 24 Monaten liegen aus einer offenen, kontrollierten klinischen Verlaufsstudie vor.

Besondere Patientengruppen

Ältere Patienten

Für die Behandlung von LHON bei älteren Patienten ist keine spezifische Dosisanpassung erforderlich.

Patienten mit Leberfunktionsstörungen

Patienten mit Erhöhungen der Transaminasen (Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT)) über das Dreifache der ob