2018年5月22日，中外制药宣布，抗凝血因子IXa/X人源化双特异性单克隆抗体/凝血因子VIII替代品HEMLIBRA®（Emicizumab）皮下注射30mg、60mg、90mg、105mg、150mg在日本推出，用于常规预防，以预防或降低先天性凝血因子VIII缺乏症（血友病A）患者使用凝血因子VIII抑制剂的出血频率。
先天性血友病A是一种疾病，由于先天性缺失或缺陷因子VIII，一个人的血液不能正常凝结，导致反复出现严重的出血症状。据报道，在日本，约有5000人患有先天性血友病A。目前血友病A的标准治疗是因子VIII替代疗法，然而，25-30%的严重先天性血友病A患者会产生抑制剂（中和抗体），从而降低治疗效果。
部份中文重组艾米珠单抗处方资料（仅供参考）
商品名：Hemlibra Subcutaneous Injection
英文名：Emicizumab
中文名：艾米珠单抗重组注射剂
生产商：中外制药
药品简介
Hemlibra(Emicizumab)是一种重组、人源化、双特异性单克隆抗体，通过桥接FIXa和FX来恢复缺失的活化因子VIII（FVIII）的功能，以促进血友病a患者的有效止血。皮下Emicizumab已在包括美国和日本在内的几个国家获得批准，用于常规预防有或没有FVIII抑制剂的血友病a患者出血发作。也在欧盟被批准用于常规。
ヘムライブラ皮下注12mg／ヘムライブラ皮下注30mg／ヘムライブラ皮下注60mg／ヘムライブラ皮下注90mg／ヘムライブラ皮下注105mg／ヘムライブラ皮下注150mg
药效分类名称
抗血凝IXa/X因子人源化双特异性单克隆抗体
血液凝固第VIII因子功能替代制剂
批准日期：2018年5月
商標名
HEMLIBRA for Subcutaneous Injection
一般的名称：
エミシズマブ（遺伝子組換え）
（Emicizumab（Genetical Recombination））（JAN）
分子式：
C6434H9940N1724O2047S45
分子量：
約148,000
本 質：
由448个氨基酸残基构成的抗活性型血液凝固第Ⅸ因子的1条H链、由444个氨基酸残基构成的抗血凝固第Ⅹ因子的1条H链及由214个氨基酸残基构成的2条L链构成的糖蛋白使用注意事项外箱开封后应遮光保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
〈对血液凝固第Ⅹ因子持有抑制剂的先天性血友病A（先天性血液凝固第Ⅹ因子缺乏）患者的出抑制血液倾向>
由于日本人的给药经验极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过以全部病例为对象实施使用成绩调查，在掌握本制剂的使用患者的背景信息的同时早期收集有关本制剂安全性及有效性的数据应采取适当使用本品所需的措施。
药效药理
作用机制
本制剂是结合活性型血凝第Ⅸ因子和血凝第Ⅹ因子的人源化双特异性单克隆抗体，具有血凝第Ⅹ因子的功能替代作用。
体外抗原结合及活性型血液凝固第Ⅸ因子对血液凝固第Ⅹ因子活性化的促进作用
本制剂在通过等离子体共振法的in vitro蛋白结合测定体系中结合活性型血液凝固第Ⅸ因子和血液凝固第Ⅹ因子，在通过合成显色底物法的in vitro酶反应测定体系中促进活性型血液凝固第Ⅸ因子的血液凝固第Ⅹ因子的活性化。
体内促进血液凝固反应作用
本制剂在含有抑制剂血液凝固第Ⅹ因子缺乏血浆及不含有抑制剂的血液凝固第Ⅹ因子缺乏血浆中的任一种中in vitro通过添加显示APTT的缩短和凝血酶生成的增加，促进了血液凝固反应。另外，本制剂在后天性血友病A患者血浆中invitro通过添加，无论抑制剂的表位差异如何，都显示出凝血酶生成的增加。
Invivo出血倾向抑制作用及止血作用
在通过投用抗血凝第Ⅹ因子抗体诱发血友病A的猴子中，发现了投用本制剂对出血倾向的抑制作用及止血作用。
适应症
○抑制先天性血友病A（先天性血液凝固第因子缺乏）患者的出血倾向
○抑制后天性血友病A患者的出血倾向
用法与用量
〈抑制先天性血友病A（先天性血液凝固第因子缺乏）患者的出血倾向〉
通常，每隔1周皮下注射4次3mg/kg（体重）作为埃米西斯马布（转基因），从1周后（初次给药4周后）的第5次给药开始，以以下任意一种用法、用量皮下给药。
・1次1.5 mg/kg（体重）每隔1周
・1次3mg/kg（体重）每隔2周
・1次6mg/kg（体重）每隔4周
〈抑制后天性血友病A患者的出血倾向〉
通常，作为基因重组，第1天皮下给药6mg/kg（体重），第2天皮下给药3mg/kg（体重），从第8天开始每隔1周皮下给药1.5mg/kg（体重）。
包装
皮下注射
12mg
0.4mL×1小瓶
30mg
1.0mL×1小瓶
60mg
0.4mL×1小瓶
90mg
0.6mL×1小瓶
105mg
0.7mL×1小瓶
150mg
1.0mL×1小瓶
贮存方法：2～8℃保存
有效期：18个月（12mg）
24个月（30mg、60mg、90mg、105mg、150mg）
制造供应商
中外
