2025年5月23日，Liquidia Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准YUTREPIA™（曲前列素）吸入粉，这是一种前列环素类似物，适用于患有肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病（PH-ILD）相关的肺动脉高压的成年人，以提高运动能力。
YUTREPIA是第一个也是唯一一个采用Liquidia专有PRINT™技术的前列环素干粉制剂，该制剂可产生均匀、自由流动的颗粒，旨在通过一个易于使用、低功耗的装置增强深肺输送，该装置需要较少的吸气努力。YUTREPIA的批准是基于3期INSPIRE试验的结果，该试验评估了对曲前列素不敏感的患者以及从雾化曲前列素过渡到YUTREPIA患者。无论患者之前是否接触过曲前列素，YUTREPIA都被证明是安全且耐受性良好的。
关于肺动脉高压（PAH）
肺动脉高压（PAH）是一种罕见的慢性进行性疾病，由肺动脉狭窄、增厚或硬化引起，可导致右心衰竭并最终死亡。目前，估计有45000名患者在美国接受诊断和治疗。目前还没有治愈PAH的方法，因此现有治疗的目标是缓解症状，维持或改善功能等级，延缓疾病进展，提高生活质量。
关于肺动脉高压与间质性肺病（PH-ILD）的关系
与间质性肺病（ILD）相关的肺动脉高压（PH）包括多达200种不同的肺部疾病，包括间质性肺纤维化、慢性超敏性肺炎、结缔组织疾病相关的ILD和慢性肺纤维化伴肺气肿（CPFE）等。ILD患者的任何PH水平都与3年生存率低有关。目前，美国PH-ILD患病率的估计值超过60000名患者，尽管由于包括诊断不足和缺乏批准的治疗在内的因素，许多潜在ILD疾病的人口规模尚不清楚，直到2021年3月吸入曲前列素首次被批准用于该适应症。
关于YUTREPIA™（曲前列素）吸入粉
YUTREPIA是一种通过方便、省力、手掌大小的装置输送的曲前列素吸入干粉制剂。YUTREPIA是使用Liquidia的PRINT®技术设计的，该技术能够开发出尺寸、形状和成分精确均匀的药物颗粒，并设计用于增强口服吸入后在肺部的沉积。Liquidia已完成INSPIRE试验（NCT03399604），即曲前列素干粉吸入的安全性和药理学研究，这是一项关于YUTREPIA的开放标签、多中心3期临床研究，用于诊断患有肺动脉高压的患者，这些患者对吸入曲前列素一无所知或正在从Tyvaso®（雾化曲前列素）过渡。YUTREPIA目前正在ASCENT试验（NCT06129240）或开放标签ProSpectrive MultiCENTer研究中进行研究，以评估干粉吸入曲前列素在PH中的安全性和耐受性，目的是告知YUTREPIA在PH-ILD患者中的剂量和耐受性。YUTREPIA之前在研究中被称为LIQ861。
适应症
YUTREPIA（曲前列素）吸入粉末是一种前列环素类似物，适用于治疗：
肺动脉高压（PAH；世界卫生组织第1组）以提高运动能力。确定疗效的研究主要包括NYHA功能III级症状和特发性或遗传性肺动脉高压病因的患者（56%）或与结缔组织疾病相关的肺动脉高压患者（33%）。
与间质性肺病相关的肺动脉高压（PH-ILD；世界卫生组织第3组）以提高运动能力。建立有效性的研究主要包括特发性间质性肺炎（IIP）病因的患者（45%），包括原发性肺纤维化（IPF）、合并肺纤维化和肺气肿（CPFE）（25%）和世界卫生组织第3组结缔组织病（22%）。
警告和注意事项
曲前列素是一种肺部和全身血管舒张剂。对于低全身动脉压患者，使用曲前列素治疗可能会产生症状性低血压。
曲前列素抑制血小板聚集，增加出血风险。
同时施用细胞色素P450（CYP）2C8酶抑制剂（如吉非贝齐）可能会增加对曲前列素的暴露（Cmax和AUC）。联合使用CYP2C8酶诱导剂（如利福平）可能会减少对曲前列素的暴露。暴露量增加可能会增加与曲前列素给药相关的不良事件，而暴露量减少可能会降低临床疗效。
与其他吸入前列腺素一样，YUTREPIA可能会引起急性支气管痉挛。患有哮喘或慢性阻塞性肺疾病（COPD）或其他支气管高反应性的患者患支气管痉挛的风险增加。确保这些患者在治疗前和治疗期间得到最佳的反应性气道疾病治疗。
YUTREPIA最常见的不良反应（≥10%）是咳嗽、头痛、喉咙刺激和头晕。
包装供应/储存和处理
YUTREPIA装在纸箱中，由1个基于胶囊的干粉吸入器（称为“吸入器”）、28个胶囊（7个箔泡卡，每个4个胶囊）和7个一次性清洁刷组成。单独的胶囊井通过空气通道连接到包含干燥剂条的单独的干燥器井。下表4提供了按胶囊强度对YUTREPIACANTON的描述：
YUTREPIA纸箱内容物的胶囊强度
胶囊强度 胶囊说明 NDC编号
（微克曲前列素）
26.5 不透明的黄色盖子，透明 72964-011-01
主体，盖子上用黑色墨水
径向印有“LIQUIDIA 26.5”
53 不透明的绿色盖子，透明主 72964-012-01
体，盖子上用白色墨水径向
印有
