Enspryng（satralizumab）是日本第一个也是唯一一个批准用于成人和儿童视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的疗法！
2020年6月29日,罗氏宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准ENSPRYNG®（satralizumab）用于预防视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS）复发，包括NMO，用于治疗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）血清阳性的成人和儿童。
在两项关键的III期研究中，ENSPRYNG作为单一疗法和基线免疫抑制剂治疗（IST）的附加疗法，在广泛的NMOSD患者群体中表现出了强大的疗效，并显著降低了复发风险，每四周皮下注射一次。
NMOSD通常与致病性抗体（AQP4-IgG）有关，这些抗体靶向并损伤一种称为星形胶质细胞的特定细胞类型，导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。约70-80%的NMOSD患者的血清中可检测到AQP4-IgG抗体，这些患者往往经历更严重的疾病过程。尽管大多数NMOSD病例可以通过诊断测试得到证实，但高达30%的患者仍经常被误诊为多发性硬化症。
ENSPRYNG是一种针对IL-6受体的人源化单克隆抗体，被认为在NMOSD患者的炎症中起着关键作用。ENSPRYNG由罗氏集团成员中外制药公司使用新型抗体回收技术设计。与传统技术相比，这允许更长时间的抗体循环和最大限度地抑制IL-6信号传导，同时将慢性疾病环境中的安全风险降至最低。患有NMOSD的人会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、不可逆的神经损伤和残疾。通过早期治疗预防复发可以对预防残疾产生积极影响，是NMOSD疾病管理的主要目标。
ENSPRYNG最近在加拿大获得优先审查批准，作为单一疗法或作为基线IST的附加疗法，用于治疗AQP4-IgG血清阳性的成人和青少年患者的NMOSD。2019年10月，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）接受了ENSPRYNG治疗NMOSD的上市申请。EMA的人用药品委员会（CHMP）的建议和FDA的决定预计将于2020年做出。2020年4月，中国药品审评中心（CDE）受理了ENSPRYNG的许可申请。
ENSPRYNG在日本的批准是基于两项关键的III期研究SAkuraStar和SAkuraSky的数据，这两项研究分别评估了ENSPRYNG作为单一疗法和作为基线IST的附加疗法的疗效和安全性。
•在总体人群中，两项关键研究均观察到复发风险降低：
○在SAkuraSky中，与安慰剂（两个治疗组均作为基线IST的附加治疗）相比，ENSPRYNG的复发风险降低了62%（HR，0.38；95%CI，0.16-0.88；p=0.0184）
○在SAkuraStar中，与安慰剂相比，ENSPRYNG单一疗法的复发风险降低了55%（HR，0.45；95%CI，0.23-0.89；p=0.0184）
•在预先指定的AQP4-IgG血清阳性患者亚组中，两项关键研究均观察到复发风险降低：
○在SAkuraSky中，与安慰剂（两个治疗组均作为基线IST的附加治疗）相比，ENSPRYNG的复发风险降低了79%（HR，0.21；95%CI，0.06-0.75）
○在SAkuraStar中，与安慰剂相比，ENSPRYNG单一疗法的复发风险降低了74%（HR，0.26；95%CI，0.11-0.63）
•总体而言，在两项研究中，ENSPRYNG组和安慰剂组发生严重不良事件的患者比例相似。与安慰剂组相比，使用ENSPRYNG治疗的患者感染率（包括严重感染）较低。长期随访的安全性与双盲期一致。
关于NMOSD中的SAkuraStar和SAkuraSky
SAkuraStar是一项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ENSPRYNG单一疗法对NMOSD患者的疗效和安全性。主要终点是首次方案定义复发的时间（PDR），由独立审查委员会在双盲期间裁定。
95名年龄在20-70岁之间的患者以2:1的比例随机分为以下两个治疗组：ENSPRYNG（120mg）或安慰剂。两种治疗均在第0、2和4周皮下注射。随后的治疗以4周为间隔继续进行。双盲治疗期在最后一名患者入组后1.5年结束。在经历PDR或完成研究后，两组患者都在开放标签延长（OLE）期接受了ENSPRYNG治疗。纳入AQP4-IgG血清阳性或血清阴性视神经脊髓炎（NMO，如2006年诊断标准所定义）患者和AQP4-IgM血清阳性NMOSD患者。SAkuraStar研究中的总体人群代表了现实世界临床实践中出现的NMOSD患者类型，其中包括70-80%被诊断为AQP4-IgG血清阳性的患者。
SAkuraSky是一项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ENSPRYNG作为基线IST的附加疗法对NMOSD患者的疗效和安全性。
83名年龄在13至73岁之间的男性和女性患者以1:1的比例随机分为以下两个治疗组：ENSPRYNG（120mg）或在基线治疗中添加安慰剂（硫唑嘌呤、霉酚酸酯和/或皮质类固醇）。两种治疗均在第0、2和4周皮下注射。随后的治疗以4周为间隔继续进行。当患者经历PDR时，双盲治疗结束；当PDR的总数达到26时，研究结束。
在经历PDR或完成研究后，两组患者在OLE期间都接受了ENSPRYNG治疗。纳入AQP4-IgG血清阳性或血清阴性视神经脊髓炎（NMO，根据2006年的诊断标准定义）患者和AQP4-IgM血清阳性NMOSD患者。SAkuraSky研究中的总体人群代表了现实世界临床实践中出现的NMOSD患者类型，其中包括70-80%被诊断为AQP4-IgG血清阳性的患者。
关于ENSPRYNG®（satralizumab）
ENSPRYNG由罗氏集团成员中外设计，是一种针对IL-6受体的研究性人源化单克隆抗体。细胞因子IL-6被认为是NMOSD的关键驱动因素，引发炎症级联反应，导致损伤和残疾。ENSPRYNG是使用新型抗体回收技术设计的。与传统技术相比，这允许更长时间的抗体循环和最大限度地抑制IL-6信号传导，同时将慢性疾病环境中的安全风险降至最低。
ENSPRYNG的III期阳性结果，无论是作为单一疗法还是作为基线IST的附加疗法，都表明IL-6抑制可能是治疗NMOSD的有效方法。
视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）
NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌肉无力和瘫痪。患有NMOSD的人会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、永久的神经损伤和残疾。在某些情况下，复发可能导致死亡。NMOSD影响欧洲1万多人，美国1.5万人，全球约20万人。这种疾病在30多岁和40多岁的非高加索女性中最为常见。
NMOSD通常与致病性抗体（AQP4-IgG）有关，这些抗体靶向并损伤 |
