2023年09月15日,Ascendis Pharma A/S宣布,长效生长激素素Skytrofa(lonapegsomatropin)在德国推出,每周治疗因内源性生长激素分泌不足(生长激素缺乏症或 GHD)而导致生长障碍的3至18岁儿童和青少年。
Skytrofa(lonapegsomatropin)长效生长激素疗法,又译为隆培促生长素(TransCon hGH),是一周使用一次的长效制剂。于2021年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,并于2022年获得欧盟委员会(EC)批准用于儿科GHD。
信息来源:https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/15/2743952/0/en/Ascendis-Pharma-Launches-SKYTROFA-lonapegsomatropin-in-Germany-for-the-Once-Weekly-Treatment-of-Children-and-Adolescents-with-Growth-Hormone-Deficiency.html

部份中文洛奈帕索马汀处方资料(仅供参考)
商品名:Skytrofa Injektionslo
英文名:Lonapegsomatropin
中文名:洛奈帕索马汀冻干粉注射剂
生产商:Ascendis Pharma
药品简介
Skytrofa(Lonapegsomatropin)是一种前药,由未经修饰的GH与甲氧基聚乙二醇瞬时结合而成,能够使GH以约25小时的半衰期释放,每周给药一次。临床试验表明,其对患有GHD的儿童(2期和3期)和成人(2期)的疗效良好。
作用机制
Lonapegsomatropin是生长激素的长效“前药”。Lonapegsomatropin由母体药物生长激素组成,通过专有的TransCon连接子与甲氧基聚乙二醇载体(4x10kDa mPEG)瞬时结合。该载体具有屏蔽作用,可最大限度地减少肾排泄和受体介导的单克隆抗体清除。皮下注射后,单克隆激素通过TransCon的高压裂解释放出完全活性的生长激素。生长激素(191个氨基酸)的作用和分布方式与赖氨酸相同,但每周皮下注射一次。
生长激素与靶细胞细胞膜上的二聚体hGH受体结合,导致细胞内信号转导和许多药效作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用,以及由IGF-1介导的间接作用,包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。生长激素刺激GHD患儿的骨骼生长,这是由于其对骨骼生长板(骨骺)的影响。
适应症
由于内源性生长激素分泌不足(生长激素缺乏症[GHD]),3岁至18岁的儿童和青少年出现生长障碍。
用法与用量
治疗应由具备诊断和管理GHD儿科患者资格和经验的医生发起和监督。
为了防止患者在停止日常生长激素治疗时出现用药错误,克隆生长激素的量和浓度总是以mg生长激素表示,指的是生长激素部分的含量,不包括mPEG接头。
剂量
应为每位患者量身定制病因和给药方式。
起始剂量
Skytrofa的推荐起始剂量为每公斤体重0.24毫克生长激素,每周服用一次。这种剂量(按重量计)范围的推荐起始剂量强度可以在表1。
当处方剂量为0.24mg生长激素/kg/周时,按体重推荐患者剂量
重量(公斤) 生长激素剂量强度
11.5–13.9 3毫克
14–16.4 3.6毫克
16.5–19.9 4.3毫克
20–23.9 5.2毫克
24–28.9 6.3毫克
29–34.9 7.6毫克
35–41.9 9.1毫克
42–50.9 11毫克
51–60.4 13.3毫克
60.5–69.9 15.2毫克(使用两个双腔药筒,每个7.6毫克)
70–84.9 18.2毫克(使用两个双腔药筒,每个9.1毫克)
85–100 22毫克(使用两个双腔药筒,每