Orserdu是第一种专门针对携带ESR1突变的ER+、HER2-晚期或转移性癌症肿瘤患者的治疗方法，这是近20年来内分泌治疗的首次创新
2023年9月20日，Stemline Therapeutics宣布，欧盟委员会已批准Orserdu（elacestrant）作为单一疗法，用于治疗绝经后女性和男性雌激素受体（ER）阳性、HER2 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌（mBC）具有激活的ESR1突变，在至少一种内分泌治疗（包括 CDK 4/6 抑制剂）后疾病进展。
此次批准后，Orserdu成为第1个也是唯一一个专门用于治疗含有ESR1突变的ER+、HER2-肿瘤的疗法。ESR1突变是由于接受内分泌治疗而产生的获得性突变，高达40%的ER+、HER2-mBC患者中发现了ESR1突变。ESR1突变是标准内分泌治疗耐药的已知驱动因素，到目前为止，含有这些突变的肿瘤更难治疗。欧盟委员会的批准是在欧洲药品管理局(EMA)于2023年07月发布的人用药品(CHMP)的积极意见之后进行的。
Orserdu的批准得到了3期EMERALD试验数据的支持，该试验表明，与标准护理 (SOC) 相比，elacestrant的无进展生存期 (PFS) 具有统计学显着性，定义为研究者选择已批准的内分泌单一疗法。该研究的主要终点是整个患者群体和ESR1突变患者的PFS。在肿瘤有ESR1突变的患者组中，elacestrant的中位PFS为3.8个月，而SOC为1.9个月，并将进展或死亡风险降低了45%（PFS HR=0.55，95% CI：0.39，0.77）与SOC。
在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会(SABCS)上发表的EMERALD PFS结果的事后亚组分析表明，先前 CDK4/6i 治疗的持续时间与elacestrant的较长PFS呈正相关，但与SOC无关。对于在EMERALD随机分组前接受 CDK4/6i 治疗≥12个月的ESR1突变患者，elacestrant 的中位PFS为8.6个月，而SOC为1.9个月，进展或死亡风险降低了59%（HR =0.41 95% CI: 0.26-0.63).
安全性数据与之前报告的结果一致。ORSERDU最常见（≥10%）的不良反应是恶心、甘油三酯升高、胆固醇升高、呕吐、疲劳、消化不良、腹泻、钙降低、背痛、肌酐升高、关节痛、钠降低、便秘、头痛、潮热、腹痛、贫血、血钾减少、谷丙转氨酶升高。
Orserdu（Elacestrant）单药疗法适用于治疗绝经后女性和男性，患有雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性、具有激活的ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌，并且至少在以下时间出现疾病进展：包括CDK 4/6抑制剂在内的一系列内分泌治疗。
激素受体阳性（hormone-receptor-positive）有ER和PR2种形式，ER+/PR+这意味着癌细胞会受不同雌激素的响应而发展生长，表明乳腺癌激素受体阳性。ER（+）阳性，HER2（-）阴性 的乳腺癌肿瘤对激素疗法会产生反应，患者在手术，化疗和放疗结束后，可以采用激素疗法进行维持治疗。这些治疗可以通过阻断雌激素的作用来帮助预防乳腺癌的复发。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20230920907427/en/European-Commission-Approves-Menarini-Group%E2%80%99s-ORSERDU%C2%AE-Elacestrant-for-the-Treatment-of-Patients-with-ER-HER2--Locally-Advanced-or-Metastatic-Breast-Cancer-with-an-Activating-ESR1-Mutation |
