2023年6月28日,CellTrans Inc 宣布，美国食品和药物管理局批准了Lantidra（allogeneic(donor)pancreatic islet cellular therapy），这是第一种由已故供体胰腺细胞制成的异基因（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病。
Lantidra被批准用于治疗1型糖尿病的成年人，尽管进行了密集的糖尿病管理和教育，但由于目前反复出现严重低血糖（低血糖），这些人无法接近目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）。
美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心主任Peter Marks医学博士说：“严重低血糖是一种危险的情况，可能会导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害。”。“今天的批准是第一种治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为1型糖尿病和复发性严重低血糖患者提供了额外的治疗选择，以帮助达到目标血糖水平。”
1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括每天通过多次注射或使用泵连续输注胰岛素来维持生命。1型糖尿病患者还每天进行几次血糖检查，以指导糖尿病的管理。
一些1型糖尿病患者难以控制每天预防高血糖（高血糖）而不引起低血糖所需的胰岛素量。他们也可能在不知情的情况下出现低血糖症，无法检测到自己的血糖正在下降，也可能没有机会自我治疗以防止血糖进一步下降。这使得给药胰岛素变得困难。Lantidra为这些患者提供了一种潜在的治疗选择。
Lantidra的主要作用机制被认为是输注的异基因胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中，这些注入的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要服用胰岛素（通过注射或泵送）来控制血糖水平。Lantidra以单次输注的方式输注至肝（肝）门静脉。根据患者对初始剂量的反应，可以进行Lantidra的额外输注。
Lantidra的安全性和有效性在两项非随机单臂研究中进行了评估，共有30名患有1型糖尿病和低血糖症的参与者接受了至少一次输注和最多三次输注。总体而言，21名参与者一年或更长时间内不需要服用胰岛素，其中11名参与者一至五年内不需要胰岛素，10名参与者五年以上不需要胰岛素。五名参与者没有达到任何一天的胰岛素独立性。
与Lantidra相关的不良反应因受试者的输注次数和随访时间而异，可能无法反映实际观察到的发生率。最常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。
大多数参与者经历了至少一次与将Lantidra输注到肝门静脉的程序和维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物的使用有关的严重不良反应。一些严重的不良反应需要停用免疫抑制药物，这会导致胰岛细胞功能和胰岛素独立性的丧失。在评估Lantidra对每位患者的益处和风险时，应考虑这些不良事件。Lantidra被批准带有针对患者的标签，以告知1型糖尿病患者Lantira的益处和风险。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-cellular-therapy-to-treat-patients-with-type-1-diabetes-301866374.html
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附：部份Lantidra(donislecel) 中文处方资料仅供参考！
Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。
批准日期： 2023年06月28日 公司：CellTrans Inc.
LANTIDRA（donislecel-jujn）异基因胰岛细胞悬液，用于肝门静脉输注
美国首次批准：2023年
信息机制
胰岛通过分泌多种激素来调节血糖水平，以应对血糖的升高和降低。胰岛内的内分泌细胞释放胰岛素、胰高血糖素、生长抑素、胰肽和胃促生长素。胰岛素刺激外周组织摄取葡萄糖；胰高血糖素使葡萄糖从肝脏进入循环；生长抑素同时抑制α和β细胞分泌；胰肽抑制胰腺外分泌；胃促生长素抑制胰岛素分泌。
LANTIDRA的主要作用机制被认为是通过输注机密药物分泌胰岛素。
适应症和用法
Lantidra是一种异基因胰岛细胞疗法，适用于治疗1型糖尿病的成年人，尽管目前反复出现严重低血糖，但仍无法接近目标HbA1c强化糖尿病管理和教育。与伴随免疫抑制一起使用。
剂量和给药
仅用于肝门静脉输注。
•请勿照射。
•不要使用白细胞消耗过滤器。
•如果产品发布后产品时间超过6小时，或者温度没有保持在15至25ºC之间，则不要使用
•首次输注（移植）时，推荐的最小剂量为每公斤患者体重5000当量胰岛数量（EIN），随后输注时（同一受试者）为4500当量胰岛数量/公斤。
•通过肝门静脉给药细胞。每次移植输注的估计组织体积不应超过10毫升。
剂型和强度
剂型为细胞悬浮液。剂量强度取决于包装用于输注的胰岛的总数，这在容器标签和相关文件上有报告。
禁忌症
LANTIDRA是免疫抑制禁忌症患者的禁忌症。
警告和建议
•伴随免疫抑制的风险：严重感染的风险增加，包括机会性感染、恶性肿瘤和严重贫血。密切监测。进行PCP和CMV预防。
•手术并发症：出现肝脏撕裂伤和出血。在输注期间和输注后立即监测出血、门静脉高压和门静脉血栓形成。
•移植物排斥反应风险增加：受体血清和供体淋巴细胞之间T细胞和B细胞交叉配型阳性的患者可能会增加移植物排斥的风险。
•供体源性感染的传播：输液后监测感染迹象并进行相应治疗。
•小组反应性抗体（PRA）：产品给药可能会提高PRA，并对肾移植的候选资格产生负面影响。
不良反应
90%的受试者至少有一次严重不良反应。
主要原因是：
•输液程序
o肝脏撕裂伤/血肿、出血和腹腔内出血（13%）
o入口压力高程（7%）
•免疫抑制
o感染（87%）
o恶性肿瘤（37%）
如需报告疑似不良反应，请致电-800-500-1617联系CellTrans或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
包装供应/储存和处理
LANTIDRA（NDC 73539-0001-01）是以纯化的朗格汉斯异基因胰岛的形式提供的，悬浮在含有氯化钠、葡萄糖、矿物质、氨基酸、维生素和其他物质的缓冲移植培养基中补充有HEPES（2-[4-（2-羟乙基）哌嗪-1-基]乙磺酸的化合物；10mM终浓度）和人血清白蛋白（0.5%终浓度）。
【说明】
LANTIDRA装在一个1000毫升的输液袋中，输液袋的供应量为400毫升，包含不超过10cc的估计堆积的胰岛组织和不超过1x106的E |
