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部份中文利司扑兰处方资料（仅供参考）
商品名：Evrysdi powder oral solution
英文名：risdiplam
中文名：利司扑兰口服溶液
生产商：罗氏制药
药品简介
新药Evrysdi（risdiplam）是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
2021年03月30日，欧盟委员会（EC）已批准Evrysdi（risdiplam）上市，该药是一种口服液体制剂，用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
SMA是导致婴幼儿死亡的首要遗传因素，5q-SMA是最常见的类型，该病可导致肌肉无力和进行性运动功能丧失，存在着重大的未满足医疗需求，特别是在成人患者群体中。
作用机制
Risdiplam是一种存活的运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂，旨在治疗由染色体5q中SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏引起的SMA。功能性 SMN蛋白缺乏与SMA病理生理学直接相关，其中包括运动神经元的进行性丧失和肌肉无力。Risdiplam纠正SMN2的剪接，将平衡从外显子7排除转移到外显子7包含到mRNA转录物中，从而增加功能性和稳定的SMN蛋白的产生。因此，risdiplam通过增加和维持功能性SMN蛋白水平来治疗SMA。
适应症
Evrysdi适用于治疗2个月及以上、临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有1至4个SMN2拷贝的患者的5q脊髓性肌萎缩症(SMA)。
剂量学和给药方法
Evrysdi 的治疗应由具有SMA管理经验的医生开始。
剂量
推荐的 Evrysdi 每日一次剂量取决于年龄和体重。Evrysdi每天在饭后大约同一时间口服一次。
按年龄和体重的给药方案
年龄和体重 推荐日剂量
2个月至<2岁 0.20毫克/公斤
≥2岁（<20公斤） 0.25毫克/公斤
≥2岁（≥20公斤） 5毫克
尚未研究使用超过5mg的日剂量进行治疗。
延迟或错过剂量
如果错过了计划剂量，如果仍在计划剂量的6小时内，则应尽快给药。否则，应跳过错过的剂量，并应在第二天定期安排的时间施用下一剂。
如果服用一剂Evrysdi后未完全吞咽或呕吐，则不应给予另一剂以弥补不完整的剂量。下一次给药应在定期安排的时间给药。
老年
根据65岁及以上受试者的有限数据，老年患者无需调整剂量。
肾功能不全
尚未在该人群中研究Risdiplam。预计肾功能不全患者不需要调整剂量。
肝功能损害
轻度或中度肝功能损害患者无需调整剂量。尚未对严重肝功能损害的患者进行研究，并且可能增加了瑞斯地普兰的暴露。
儿科人群
risdiplam在<2个月大的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
口服。
Evrysdi在分配之前必须由医疗保健专业人员(HCP)组成。
建议HCP与患者或护理人员讨论如何在施用第一剂之前准备规定的每日剂量。
Evrysdi使用提供的可重复使用的口服注射器在每天大约同一时间饭后口服一次。对于母乳喂养的婴儿，Evrysdi应在母乳喂养后给药。 Evrysdi不应与牛奶或配方奶混合。
Evrysdi吸入口服注射器后应立即服用。如果在5分钟内未服用，应将其从口服注射器中丢弃并准备新剂量。如果Evrysdi溅到或溅到皮肤上，应用肥皂和水清洗该区域。
患者服用Evrysdi后应喝水，以确保药物已被完全吞咽。如果患者无法吞咽并且原位有鼻胃管或胃造口管，Evrysdi可以通过管给药。输送 Evrysdi后，应用水冲洗管子。
为规定的日剂量选择口服注射器：
注射器尺寸 加药量 注射器增量
6毫升 1毫升至6毫升 0.1毫升
12毫升 6.2毫升至6.6毫升 0.2毫升
对于剂量体积的计算，需要考虑注射器增量。剂量体积应四舍五入到所选口服注射器上标记的最接近的增量。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
粉剂口服液
2年
配制的口服溶液
64天存放在冰箱中（2至8°C）。
储存的特别注意事项
粉剂口服液
保存在原始的琥珀色玻璃瓶中以避光。
配制的口服溶液
关于药物组合后的储存条件。
将口服溶液保存在原装琥珀色玻璃瓶中以避光，并保持瓶子始终处于直立位置并盖紧盖子。
容器的性质和内容
琥珀色III型玻璃瓶，带有防篡改儿童安全螺帽。
每个纸箱包含； 一瓶、1个压入式瓶适配器、两个可重复使用的6毫升和两个可重复使用的12毫升带刻度的琥珀色口服注射器。
请参阅随附的Evrysdi完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/12582/smpc
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Evrysdi 0.75 mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen
Roche Pharma AG
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Risdiplam 0,75mg
Ascorbinsäure Hilfstoff
Dinatrium edetat 2-Wasser Hilfstoff
Isomalt 2,97mg Hilfstoff
Macrogol 6000 Hilfstoff
Mannitol |
