于SKYSONA存在血液系统恶性肿瘤的风险，以及SKYSONA和人肾上腺脑白质营养不良蛋白(ALDP)表达的长期持久性不明确，应根据临床表现仔细考虑每个男孩的治疗时机和孤立性锥体束疾病男孩的治疗通常直到成年才发生。
剂量和给药
仅供自体使用。仅供静脉使用。
• 患者必须接受造血干细胞(HSC) 动员和单采以获得CD34+细胞用于SKYSONA制造。
• SKYSONA的剂量基于CD34+细胞的数量。
每公斤体重的输液袋。
• 最低推荐剂量为5.0×106CD34+细胞/kg。
• 在输注SKYSONA之前，必须进行全面的清髓和淋巴清除调理。
• 验证患者的身份与输液前SKYSONA输液袋上的唯一患者身份信息相匹配。
• 不要对SKYSONA进行采样、改变或照射。
• 不要使用在线血液过滤器或输液泵。
剂型和规格
• SKYSONA是一种用于静脉输注的细胞悬液。
• 单剂量的SKYSONA至少含有5.0×106CD34+细胞/kg体重，悬浮在含有5% 二甲基的溶液中亚砜（DMSO）。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
• 严重感染：可能会发生危及生命的细菌和病毒感染。监测患者的感染迹象和症状。
• 长期血细胞减少：患者在接受SKYSONA治疗后可能会出现>1年的血细胞减少。监测患者的出血和感染情况。
• 延迟血小板植入：监测患者的血小板减少和出血，直到血小板植入和计数恢复。
• 中性粒细胞植入失败的风险：监测绝对中性粒细胞计数，如果未发生中性粒细胞植入，则给予救援细胞。
不良反应
• 最常见的非实验室不良反应（≥20%）：粘膜炎、恶心、呕吐、发热性中性粒细胞减少、脱发、食欲下降、腹痛、便秘、发热、腹泻、头痛、皮疹。
• 最常见的3 级或4 级实验室异常（≥40%）：白细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、低钾血症。
要报告疑似不良反应，请联系bluebird bioat 1-833-999-6378或FDA 1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
抗逆转录病毒药物：在开始干细胞动员和预期的药物治疗之前至少一个月不要服用抗逆转录病毒药物消除药物的持续时间，直到所有单采循环完成。
包装提供/储存和处理
SKYSONA以一个或两个输液袋的形式提供，其中包含富含CD34+细胞的转基因自体细胞的冷冻悬浮液。每个袋子包含大约20毫升。每个SKYSONA输液袋都单独包装在金属盒中的外包装内。 SKYSONA通过冷冻容器从制造工厂运送到输液中心，其中可能包含多个用于治疗单个患者的金属盒。托运人内贴有批次信息表。
• 20mL 输液袋、外包装和金属盒 (NDC 73554-2111-1)
在收到时将患者身份与金属盒、输液袋和批次信息表上的患者标识符相匹配。
• 将SKYSONA储存在低于或等于-140°C(-220°F) 的液氮汽相中，直至准备好解冻和给药。
• 输注前解冻SKYSONA[见剂量和给药方法]。
• 解冻后不要重新冷冻。
• 不要照射SKYSONA，因为这可能导致失活。
请参阅随附的SKYSONA完整处方信息：
https://www.bluebirdbio.com/-/media/bluebirdbio/Corporate%20COM/Files/Skysona/SKYSONA_Prescribing_Information.pdf
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FDA Approves Skysona (elivaldogene autotemcel) Gene Therapy for Early, Active Cerebral Adrenoleukodystrophy(CALD)
Skysona is the first FDA approved therapy shown to slow the progression of neurologic dysfunction in boys with this devastating and fatal neurodegenerative disease
U.S. Food and Drug Administration(FDA)has granted Accelerated Approval of Skysona (elivaldogene autotemcel), also known as eli-cel, to slow the progression of neurologic dysfunction in boys 4-17 years of age with early, active cerebral adrenoleukodystrophy(CALD).
CALD is a rare, progressive, neurodegenerative disease that primarily affects young boys and causes irreversible, devastating neurologic decline, including major functional disabilities such as loss of communication, cortical blindness, requirement for tube feeding, total incontinence, wheelchair dependence, or complete loss of voluntary movement. Nearly half of patients who do not receive treatment die within five years of symptom onset. Prior to the approval of Skysona treatment, effective options were limited to allogeneic hematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT), which is associated with the risk of serious potential complications including death, that can increase dramatically in patients without a human leukocyte antigen (HLA) matched donor.
About Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)
CALD is a progressive and irreversible neurodegenerative disease that primarily affects young boys. The disorder is caused by mutations in the ABCD1 gene that affect the production of adrenoleukodystrophy protein (ALDP) and subsequentl |
