Terlivaz（特利加压素）是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗 HRS 成人的药物，涉及肾功能的快速降低
2022年09月14日，Mallinckrodt plc宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Terlivaz（特利加压素）注射液，用于改善肝肾综合征(HRS)成人的肾功能，同时肾功能会迅速下降。
Terlivaz是一种对V1受体具有选择性的加压素类似物。该批准基于来自多中心、双盲、安慰剂对照的3期CONFIRM试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02770716）的数据，该试验评估了特利加压素对1型HRS患者的疗效和安全性（N=300）随着肾功能的快速进行性恶化。
基线时，平均血清肌酐(SCr)为3.5mg/dL。根据处方信息，SCr大于5mg/dL的患者不太可能从治疗中获益。
结果显示，与安慰剂相比，特利加压素组更多的患者达到了验证 HRS 逆转的主要终点（29.1% [n=58] vs 15.8%[n=16]；P =.012）。经验证的 HRS 逆转定义为连续2次 SCr 值小于或等于 1.5mg/dL、在第14天治疗或出院时至少相隔2小时获得的患者百分比。
此外，关键的次要终点是31.7%(n=63) 的特利加压素治疗患者在没有肾脏替代治疗 (RRT) 的情况下实现HRS逆转的持久性到第30天，而安慰剂治疗的患者为 15.8%(n=16)。P=.003)。此外，33.3% (n=28/84) 接受特利加压素治疗的全身炎症反应综合征患者实现 HRS 逆转，定义为第14天或出院时 SCr 值不超过1.5mg/dL，相比之下，6.3% (n= 3/48) 安慰剂治疗的患者 (P <.001)。
至于安全性，Terlivaz 对严重或致命的呼吸衰竭发出黑框警告。容量超负荷或慢性急性肝衰竭3级患者发生呼吸衰竭的风险增加。出现缺氧（例如氧饱和度低于 90%）的患者不应开始使用 Terlivaz。
Terlivaz 最常见的不良反应是腹痛、恶心、呼吸衰竭、腹泻和呼吸困难。
“ FDA对Terlivaz的批准对Mallinckrodt 来说是一个重要的里程碑，因为它为这些需要住院治疗的危重患者和以往接受有限治疗干预的美国医生带来了重要的治疗选择，”总裁兼首席执行官Siggi Olafsson说。“我们很高兴将 Terlivaz 带给美国患者和医生，并计划在未来几周内推出该产品。”
Terlivaz以冻干粉形式提供，在单剂量小瓶中含有0.85mg特利加压素。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/mallinckrodt-receives-us-fda-approval-for-terlivaz-terlipressin-for-injection-for-the-treatment-of-hepatorenal-syndrome-hrs-301624894.html |
