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美国FDA批准Amvuttra（vutrisiran）用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病(二)
ttra治疗的患者最常见的不良反应是关节痛(11%)、呼吸困难(7%)和维生素A减少(7%)。
关于hATTR淀粉样变性
遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变性是一种由TTR基因变异（即突变）引起的遗传性、逐渐衰弱和致命的疾病。 TTR 蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体。TTR基因的变异会导致异常淀粉样蛋白积聚并损害身体器官和组织，例如周围神经和心脏，导致难以处理的周围感觉运动神经病、自主神经病和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性是一项未得到满足的主要医疗需求，其发病率和死亡率显着，影响全球约50,000 人。诊断后的中位生存期为 4.7 年，心肌病患者的生存期缩短（3.4年）。
完整说明资料：https://www.alnylam.com/sites/default/files/pdfs/amvuttra-us-prescribing-information.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/alnylam-announces-fda-approval-of-amvuttra-vutrisiran-an-rnai-therapeutic-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hereditary-transthyretin-mediated-amyloidosis-in-adults/ |
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