2022年06月13日，Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX)（“Amylyx”或“公司”）宣布，加拿大卫生部有条件批准 ALBRIOZA™（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）苯丁酸钠和牛磺酸二醇，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用 ALBRIOZA（也称为 AMX0035）的 ALS 患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是添加到现有的 ALS 疗法中。这一决定标志着 ALBRIOZA 首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。
ALBRIOZA的批准是根据加拿大卫生部的符合条件通知 (NOC/c) 政策授权的。批准的条件之一是提供正在进行的3期 PHOENIX 试验的数据。其他条件包括额外的计划或正在进行的研究。Amylyx预计2024年 PHOENIX试验的一线结果。
ALBRIOZA的批准基于来自CENTAUR的数据，这是一项在137名ALS参与者中进行的多中心 2期临床试验，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，这表明参与者接受了治疗在24周内，ALBRIOZA的肌萎缩侧索硬化功能评定量表–修订版 (ALSFRS-R) 平均得分高出2.32分。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。
ALBRIOZA™（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）苯丁酸钠和牛磺酸二醇，是一种口服固定剂量药物，在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，假设通过同时减轻内质网 (ER) 应激和线粒体功能障碍而发生。ALBRIOZA正在探索其他神经退行性疾病的潜在治疗方法。
营销申请审查和临床更新
AMX0035已获得美国食品和药物管理局(FDA) 的优先审查，并指定了2022年9月29日的处方药用户费用法案。此外，欧洲药品管理局(EMA)已验证公司提交的上市许可申请在欧洲用于治疗ALS的AMX0035正在审查中。一项为期48周、随机安慰剂对照的 PHOENIX 3期（NCT05021536）试验正在进行中，该试验在美国和欧洲的超过65个地点进行。
关于CENTAUR试验
CENTAUR是一项针对137名ALS参与者的多中心2期临床试验，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签的长期随访期。根据肌萎缩侧索硬化症功能评定量表–修订版(ALSFRS-R)测量，该试验达到了减少功能衰退的主要疗效终点。
总体而言，在24周随机阶段，AMX0035组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似；然而，在AMX0035组中，胃肠道事件的发生频率更高（≥2%）。CENTAUR的详细安全性和功能有效性数据发表在《新英格兰医学杂志》上。CENTAUR 试验的其他分析数据于 2020年和2022年发表在《肌肉与神经》上，并于2022年发表在《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。
CENTAUR试验部分由ALS ACT赠款和ALS Ice Bucket Challenge资助，并得到ALS协会、ALS寻找治愈方法（Leandro P. Rizzuto基金会的一个项目）、东北ALS联盟的支持，和麻省总医院的Sean M. Healey & AMG ALS中心。
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的持续进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终死亡。绝大多数 ALS 患者 (>90%) 有散发性疾病，没有明确的家族史。 |
