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Voxzogo 0,4mg, poudre et solvant pour solution injectable, boîte de 10 flacons(八)
bsp;
Moyenne (ET) 9,06 (2,47) 8,35 (2,43) 8,54 (1,54)
Min., max. 5,1 ; 14,9 5,1 ; 13,1 6,3 ; 11,1
Âge au jour 1 n (%)a
De 5 à 8 ans 24 (39,3) 31 (51,7) 4 (40,0)
De 8 à 11 ans 24 (39,3) 17 (28,3) 5 (50,0)
De 11 à 15 ans 13 (21,3) 12 (20,0) 1 (10,0)
StadeTanner b, n (%)a
I 48 (78,7) 48 (80,0) 10 (100,0)
> I 13 (21,3) 12 (20,0)
Sexe, n (%)a
Garçon 33 (54,1) 31 (51,7) 4 (40,0)
Fille 28 (45,9) 29 (48,3) 6 (60,0)
Poids (kg)
Moyenne (ET) 24,62 (9,07) 22,88 (7,96) 25,13 (5,74)
Min., max. 11,6 ; 68,9 13,6 ; 53,0 18,2 ; 36,4
Max, maximum ; Min, minimum ; ET écart-type.
a. Les pourcentages ont été calculés à partir du nombre total de patients dans l'ensemble de l'analyse (N pour chaque groupe de traitement) comme dénominateur
b Analyse à partir de 10 des 35 patients ayant reçu une dose de 15 µg/kg/jour uniquement dans une étude ouverte d'augmentation de dose et ayant poursuivi dans l'étude d'extension à long terme ACH 111-205
Dans l'étude ACH 111-301, des améliorations du score Z de l'AGV et de la taille par rapport aux valeurs initiales ont été observées chez les patients traités par vosoritide 15 µg/kg/jour par rapport au placebo. Les résultats d'efficacité sont présentés dans le tableau 4.
Tableau 4 : Résultats de l'essai clinique contrôlé par placebo
Placebo (n = 61) Voxzogo 15 µg/kg quotidiennement (n = 60c)Voxzogo contre placebo
Données initiales Semaine 52 Variation Données initiales Semaine 52 Variation Différence moyenne LS dans les variations (IC 95 %)
Vitesse de croissance annualisée (cm/an)
Moyenne ± ET 4,06 ± 1,20 3,94 ± 1,07 -0,12 ± 1,74 4,26 ± 1,53 5,61 ± 1,05 1,35 ± 1,71 1,57a (1,22 ; 1,93)
(p = < 0,0 001)b
Z-Score de la taille
Moyenne ± ET -5,14 ± 1,07 -5,14 ± 1,09 0,00 ± 0,28 -5,13 ± 1,11 -4,89 ± 1,09 0,24 ± 0,32 0,28a (0,17 ; 0,39)
(p = < 0,0 001)b
AGV, vitesse de croissance annualisée ; IC 95 %, intervalle de confiance 95 % ; LS, moindres carrés ; Max, maximum ; Min, minimum ; ET, écart-type.
a La différence est de 15 µg/kg de Voxzogo moins le placebo.
b Valeurp deux faces.
c Deux patients du groupe Voxzogo ont arrêté l'étude avant la semaine 52. Les valeurs de ces 2 patients ont été imputées pour cette analyse.
Moyenne LS estimée à partir du modèle ANCOVA (analyse de covariance) ajustée en fonction des différences initiales entre les deux bras, analyse de covariance.
L'avantage de vosoritide en termes d'amélioration de l'AGV était le même pour tous les sous-groupes préd&ea |
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