Anzahl der Ereignisse mit Hospitalisierungsbedarf pro Patientenjahr (95%-KI) (Rate pro 48 Wochen)

Anzahl der Ereignisse mit Bedarf für intravenöse Antibiotika pro Patientenjahr (95%-KI) (Rate pro 48 Wochen)
  0,69
(0,56; 0,85)
0,30
(0,22; 0,40)
0,37
(0,29; 0,49)
   0,65
(0,56; 0,75)
0,24
(0,19; 0,29)
0,32
(0,26; 0,38)  
* Insgesamt 82% (421 von 516 geeigneten Patienten) schlossen 72 Wochen dieser Studie ab; 42% schlossen 96 Wochen ab. Die meisten Patienten, die die Studie abbrachen, taten dies aus anderen Gründen als der Sicherheit.
** Bei den aus Studie 1 und 2 übernommenen Patienten (Gruppe mit Umstellung von Placebo auf Lumacaftor/Ivacaftor) betrug die Gesamtexposition bis zu 96 Wochen. Die dargestellte Dosisgruppe mit 400 mg Lumacaftor q12h / 250 mg Ivacaftor q12h entspricht der empfohlenen Dosierung.
*** Die Ereignisrate pro Patientenjahr wurde auf 48 Wochen umgerechnet.
† Bei den aus Studie 1 und 2 übernommenen Patienten (Gruppe, die durchwegs mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelt wurde) betrug die Gesamtexposition bis zu 120 Wochen. Die dargestellte Dosisgruppe mit 400 mg Lumacaftor q12h / 250 mg Ivacaftor q12h entspricht der empfohlenen Dosierung.
‡ Die Ausgangswerte der Gruppe mit Umstellung von Placebo auf 400 mg Lumacaftor q12h / 250 mg Ivacaftor q12h waren die Ausgangswerte von Studie 3. Die Ausgangswerte der Gruppe mit 400 mg Lumacaftor q12h / 250 mg Ivacaftor q12h waren die Ausgangswerte von Studie 1 und 2.
Studie bei CF-Patienten, die heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
Studie 4 war eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit 125 CF-Patienten ab 18 Jahren, die ein ppFEV1 von 40 bis einschliesslich 90 hatten und die F508del-Mutation auf einem Allel plus ein zweites Allel mit einer Mutation, die voraussichtlich zu einer fehlenden CFTR-Produktion oder einem CFTR-Protein führt, das in vitro auf Ivacaftor nicht anspricht, aufweisen.
Die Patienten erhielten entweder Lumacaftor/Ivacaftor (n = 62) oder Placebo (n = 63) zusätzlich zu ihren verordneten CF-Therapien. Primärer Endpunkt war die Verbesserung der Lungenfunktion, ermittelt anhand der mittleren absoluten Veränderung des ppFEV1 von Baseline bis Tag 56. Die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor führte bei CF-Patienten, die heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, zu keiner signifikanten Verbesserung des ppFEV1 gegenüber Placebo (Behandlungsunterschied 0,60 [P = 0,5978]) sowie zu keiner wesentlichen Ve